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利司扑兰可持续改善脊髓性肌萎缩症患者的治疗水平

最新提供的两年数据显示，与SMA的自然病程相比，利司扑兰risdiplam导致持续的SMN水平和明显的运动改善(在MFM32中平均为3.99分)。这些发

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尽管Evrysidi(risdiplam)和Spinraza(nusinersen)都致力于纠正脊髓性肌萎缩症(SMA)中的同一问题，但它们是通过不同的机制来解决的。 SMA

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每天饭后，儿童和成人都可以使用随附的口服注射器将Evrysdi吞入或通过美食管(喂食管)将其吞下。建议患者和护理人员不要将药物放在注射器中

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Evrysdi是一种日常治疗方法，其作用是解决SMA的潜在原因：SMN1基因中的突变导致SMN蛋白含量低。这种蛋白质对于运动神经元或控制肌肉运

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欧洲药品管理局(EMA)的Evrysdi™的(risdiplam )用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。EMA先前授予risdiplam用于SMA患者的PRIME(优先医学)称号，为

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脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种严重的，逐渐致死的神经肌肉疾病，每10,000名婴儿中约有一名患此病，这是儿童死亡的主要原因。SMA是由存活运动神

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Evrysdi（risdiplam）的新药申请（NDA）已于2019年9月提交给美国食品和药物管理局（FDA），并于2019年11月接受优先审查，现已获批！ FDA

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Evrysdi™(risdiplam)利司扑兰是第一个也是唯一一个用于两个月以上的患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的口服药物，该药物由罗氏集团成员Genentec

脊髓性肌萎缩（SMA）

产地国家：美国处方药：是所属类别：60毫克/80毫升(0.75毫克/毫)/瓶包装规格：60毫克/80毫升(0.75毫克/毫)/瓶计价单位：瓶生产

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诺西那生钠注射液Nusinersen被批准用于治疗所有年龄段患者的所有类型和阶段的5q脊髓性肌萎缩症。尽管临床试验表明用这种药物治疗的婴儿和儿童