医药资讯 AT845的1/2期试验期待晚期庞贝氏症患者的反应 庞贝氏症是由GAA 基因突变引起的，该突变导致酶酸α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏。降低或缺乏这种酶会导致人体细胞内糖原(一种糖类)的积累。 通过
医药资讯 庞贝氏症有望迎接AT-GAA和其他疗法的里程碑 根据相关报道，Amicus Therapeutics仍有望在2021年上半年宣布PROPEL (AT-GAA用于治疗 迟发性庞培疾病的 3期试验)的主要数据 ，并计划寻求
