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利司扑兰可持续改善脊髓性肌萎缩症患者的治疗水平

最新提供的两年数据显示，与SMA的自然病程相比，利司扑兰risdiplam导致持续的SMN水平和明显的运动改善(在MFM32中平均为3.99分)。这些发

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尽管Evrysidi(risdiplam)和Spinraza(nusinersen)都致力于纠正脊髓性肌萎缩症(SMA)中的同一问题，但它们是通过不同的机制来解决的。 SMA

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利司扑兰Evrysdi(risdiplam)治疗在两个月龄及以上的患者中进行的两项试验以及疾病严重程度的各个级别(包括1型，2型和3型脊髓性肌萎缩症)均显

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Evrysdi™是一种针对生存运动神经元2(SMN2)的RNA剪接修饰剂，旨在治疗由5q染色体突变导致的SMN蛋白缺陷而引起的SMA。 Evrysdi™旨在均匀

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Evrysdi（risdiplam）的新药申请（NDA）已于2019年9月提交给美国食品和药物管理局（FDA），并于2019年11月接受优先审查，现已获批！ FDA

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Evrysdi™(risdiplam)利司扑兰是第一个也是唯一一个用于两个月以上的患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的口服药物，该药物由罗氏集团成员Genentec