产地国家：法国 处 方 药：是 所属类别：2100单位/瓶 1瓶 包装规格：2100单位/瓶 1瓶 计价单位：瓶 生产厂家中文参考译名：Pharming Group 生产厂家英文名：Pharming Group 原产地英文商品名：Ruconest 2100U/vial 1vial 原产地英文药品名：conestat alfa 中文参考商品译名：Ruconest冻干粉注射剂 2100单位/瓶 1瓶 中文参考药品译名：C1酯酶抑制剂重组

简介

部份中文C1酯酶抑制剂处方料(仅供参考) 英文名：conestat alfa 商品名：Ruconest 中文名：C1酯酶抑制剂[重组]冻干粉注射剂 生产商：Pharming 药品简介 2020年3月30日，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)批准Ruconest(conestat alfa)，用于年龄≥2岁的遗传性血管水肿(HAE)儿童患者，治疗急性血管水肿发作。 Ruconest是一种重组人C1酯酶抑制剂的类似物，通过重组DNA技术从转基因兔子的奶液中纯化生产。在欧盟，该药于2010年被批准用于治疗HAE成人患者、2016年被批准用于治疗HAE青少年患者。如果获得EC批准，Ruconest在欧盟的适用年龄范围将进一步扩大至≥2岁的HAE儿童患者。 遗传性血管水肿(HAE)是一种罕见的疾病，由C1酯酶抑制剂蛋白缺乏引起，其特征是身体不同部位的皮肤、呼吸道和内脏自发和反复出现肿胀(水肿发作)。喉咙、鼻子或舌头的水肿特别危险，可能危及生命，并可能导致气道阻塞。Ruconest旨在恢复患者血浆中功能性C1酯酶抑制剂的水平，从而治疗这种肿胀的急性发作，帮助减轻患者的症状。

英文版说明书

RUCONEST 2100U principes actifs: Conestat alfa laboratoire: Pharming Group Indication Ruconest est indiqué dans le traitement des crises aiguës d'angioedème chez l'adulte présentant un angioedème héréditaire(AOH)en raison d'un déficit en inhibiteur de la C1 estérase. Posologie RUCONEST 2100U Poudre pour solution injectable Boîte de 1 Flacon de 2100U Le traitement par Ruconest doit être instauré selon les conseils et sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le diagnostic et le traitement de l'angioedème héréditaire. Ruconest doit être administré par un professionnel de santé. Les patients n'ayant pas reçu Ruconest précédemment devront être testés afin de déceler la présence d'anticorps IgE contre l'épithélium de lapin(squames)avant l'instauration du traitement par Ruconest(voir rubrique Mises en garde et précautions d'emploi). Posologie - Adultes pesant jusqu'à 84kg Une injection intraveineuse de 50 U/kg de poids corporel. - Adultes pesant 84kg ou plus Une injection intraveineuse de 4200U(deux flacons). Dans la majorité des cas, une dose unique de Ruconest suffit à traiter une crise aiguë d'angioedème. En cas de réponse clinique insuffisante, une dose supplémentaire (50 U/kg de poids corporel, jusqu'à 4200 U)peut être administrée (voir rubrique Propriétés pharmacodynamiques).Il convient de ne pas administrer plus de deux doses en 24 heures. Calcul de la dose Déterminer le poids corporel du patient. - Adultes pesant jusqu'à 84kg Pour les patients pesant jusqu'à 84 kg, calculer le volume nécessaire à administrer selon la formule ci-dessous: Volume à = poids corporel(kg) fois 50(U/kg)=poids corporel (kg) administrer (ml) 150(U/ml)3 - Adultes pesant 84kg ou plus Pour les patients pesant 84 kilos ou plus, le volume nécessaire à administrer est de 28 ml, correspondant à 4200 U(2 flacons). Population pédiatrique La sécurité et l'efficacité de Ruconest chez les enfants (âgés de 0 à 12 ans) n'ont pas encore été établies. Les données actuellement disponibles pour les adolescents (de 13 à 17 ans) sont décrites à la rubrique Propriétés pharmacodynamiques, mais aucune recommandation sur la posologie ne peut être donnée. Patients âgés(≥65 ans) Les données sur les patients de plus de 65 ans sont limitées. Rien ne laisse penser que les patients âgés de plus 65 répondent différemment à Ruconest. Insuffisance rénale Aucun ajustement de la dose n'est nécessaire chez les patients souffrant d'insuffisance rénale sachant que le conestat alfa n'a pas une clairance rénale. Insuffisance hépatique Il n'y a pas d'expérience clinique avec Ruconest chez les patients souffrant d'insuffisance hépatique. L'insuffisance hépatique peut prolonger la demi-vie plasmatique du conestat alfa, mais ceci n'est pas considéré comme étant une préoccupation clinique. Aucune recommandation s'agissant d'un ajustement de la dose ne peut être donnée. Mode d'administration Voie intraveineuse. Pour les instructions concernant la reconstitution de Ruconest avant administration, voir rubrique Instructions pour l'utilisation, la manipulation et l'élimination. Le volume requis de solution reconstituée devra être administré en injection intraveineuse lente sur environ 5 minutes. Contre indications • Allergie avérée ou suspicion d'allergie au lapin(voir rubrique Mises en garde et précautions d'emploi) • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients Effets indésirables Ruconest La sécurité de Ruconest repose sur l'expérience clinique consistant en 300 administrations (83 administrations à des sujets sains ou des patients asymptomatiques présentant un AOH et 217 administrations à 119 patients présentant un AOH). Le tableau ci-dessous présente tous les effets indésirables survenant dans les 7 jours suivant le traitement par Ruconest, tels que rapportés dans les six études sur ce traitement. Les effets secondaires sont en général de sévérité faible à modérée. L'incidence des effets indésirables était similaire pour chaque groupe de dose et n'a pas augmenté au cours d'administrations répétées. La fréquence des éventuels effets indésirables énumérés ci-dessous est définie selon la convention suivante: Très fréquent(≥1/10), Fréquent(≥ 1/100 jusqu'à<1/10) Peu fréquent(≥1/1000 jusqu'à<1/100), Rare(≥1/10 000 jusqu'à<1/1000), Très rare(<1/10 000), récautions d'emploi Le conestat alfa est extrait du lait de lapines transgéniques et contient des traces de protéines de lapin. Avant l'instauration du traitement par Ruconest, les patients devront être testés afin de déceler la présence d'anticorps IgE contre des allergènes de lapin au moyen d'un test validé pour les anticorps IgE contre l'épithélium de lapin (squames), tel que le système ImmunoCap de Phadia, Suède. Seuls les patients ayant présenté des résultats négatifs à un test de ce type devront être traités par Ruconest. Le test pour la détection des anticorps IgE devra être répété une fois par an ou bien après 10traitements, selon ce qui survient en premier. Comme pour tout produit à base de protéine administré par voie intraveineuse, les réactions d'hypersensibilité ne peuvent être exclues. Les patients doivent faire l'objet d'une surveillance étroite et d'une observation minutieuse afin de déceler tout symptôme d'hypersensibilité tout au long de la période d'administration du médicament. Les patients devront être informés des signes précoces de réaction d'hypersensibilité, tels qu'éruptions urticariennes, urticaire généralisée, oppression thoracique, respiration sifflante, hypotension et anaphylaxie. Si ces symptômes apparaissent après l'administration du médicament, les patients devront alerter leur médecin.En cas de réactions anaphylactiques ou choc, un traitement médical d'urgence devra être administré. Bien qu'une réactivité croisée entre le lait de vache et le lait de lapine soit considérée comme peu probable, la possibilité d'une telle réactivité croisée chez un patient présentant des signes d'allergie clinique au lait de vache ne peut être exclue. Interactions avec d'autres médicaments Aucune étude d'interaction médicamenteuse n'a été réalisée. La littérature scientifique rapporte une interaction entre les médicaments contenant l'activateur tissulaire du plasminogène(tPA)et ceux contenant l'inhibiteur C1(C1INH). Ruconest ne devra pas être administré en même temps que le tPA. Grossesse et allaitement Grossesse et allaitement Il n'y a aucune expérience concernant l'utilisation de Ruconest chez les femmes enceintes ou qui allaitent. Une toxicité reproductive a été observée dans une étude chez l'animal (voir rubrique Données de sécurité précliniques). Ruconest n'est pas recommandé pendant la grossesse ou l'allaitement sauf si le médecin traitant estime que les bénéfices l'emportent sur les risques possibles. Fécondité Aucune donnée n'est disponible sur les effets de Ruconest sur la fécondité chez les hommes ou les femmes. Effet sur la conduite de véhicules Compte tenu du profil connu de la pharmacologie et des effets indésirables de Ruconest, aucun effet sur l'aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines n'est attendu. Néanmoins, des cas de céphalées ou de vertiges ont été rapportés à la suite de l'utilisation de Ruconest. Ces symptômes peuvent toutefois également se produire suite à une crise d'AOH. Il convient de recommander aux patients de ne pas conduire ni utiliser des machines s'ils présentent des céphalées ou des vertiges. Comment ça marche? Distribution Aucune étude formelle de distribution n'a été réalisée. Le volume de distribution du conestat alfa était d'environ 3 L, comparable au volume plasmatique. Biotransformation et élimination Les données chez l'animal indiquent que le conestat alfa est éliminé de la circulation par le foie par endocytose médiée par des récepteurs, suivie d'une hydrolyse/dégradation complète. Après l'administration de Ruconest(50 U/kg)à des patients asymptomatiques atteints d'AOH, une Cmax de 136U/ml a été observée. La demi-vie d'élimination du conestat alfa était d'environ 2heures. Excrétion Il n'y a pas d'excrétion étant donné que le conestat alfa est éliminé de la circulation par endocytose médiée par des récepteurs, suivie d'une hydrolyse/dégradation complète dans le foie.