产地国家：美国 处 方 药：是 所属类别：210单位/25毫升/瓶 包装规格：210单位/25毫升/瓶 计价单位：瓶 生产厂家中文参考译名：Pharming Group NV 生产厂家英文名：Pharming Group NV 原产地英文商品名：Ruconest injection 2100U/25ml/vial 原产地英文药品名：C1 esterase inhibitor[recombinant] 中文参考商品译名：Ruconest冻干粉注射剂 210单位/25毫升/瓶 中文参考药品译名：重组人C1酯酶抑制剂

简介

近日，美国FDA批准Ruconest(C1 esterase inhibitor[recombinant])冻干粉注射剂，用于成人及青少年遗传性血管性水肿(HAE)患者急性发作治疗，这款药物是首款重组C1酯酶抑制剂。 遗传性血管性水肿是由一种叫做C1酯酶抑制剂的血浆蛋白数量不足引起，在美国这种疾病影响大约6000至1万名患者。患有HAE的人可迅速发生快速的手、脚、四肢、脸、肠道或呼吸道肿胀。这些肿胀的急性发作可自然而然发生，或通过压力、手术或感染诱发产生。呼吸道肿胀在不及时治疗的情况下可能会是致命。 遗传性血管性水肿是一种罕见并潜在危及生命的疾病，”FDA生物制品评价与研究中心主任、医学博士 Midthun 表示称。“今天的批准为这些患者提供了一种重要的治疗选择”。Ruconest 是从转基因兔子的奶中纯化的一种人重组C1酯酶抑制剂。Ruconest旨在恢复患者血浆中功能性C1酯酶抑制剂的水平，从而治疗这种肿胀的急性发作。 批准日期：2014年7月16日 公司：Pharming Group NV RUCONEST(重组C1酯酶抑制剂[C1 esterase inhibitor[recombinant]])冻干粉剂，用于静脉内使用 最初的美国批准：2014年 作用机理 C1酯酶抑制剂(C1INH)是人类血液的正常成分，并且是丝氨酸蛋白酶抑制剂(serpins)之一。 C1INH的主要功能是调节补体和接触系统途径的激活。这些系统的调节是通过蛋白酶和抑制剂之间形成复合物来进行的，从而导致C1INH的失活和消耗。 C1INH通过不可逆地结合接触和补体系统的几种蛋白酶(靶标蛋白酶)来发挥其抑制作用。体外评估了RUCONEST对以下靶标蛋白酶的影响：活化的C1s，激肽释放酶，XIIa因子和XIa因子。发现抑制动力学与血浆来源的人C1INH所观察到的相当。 HAE患者的内源性或功能性C1INH水平较低。尽管在HAE患者中诱发血管性水肿发作的事件尚未明确定义，但人们认为接触系统的激活以及随之而来的血管通透性增加会导致HAE发作的临床表现。人们认为，通过血浆激肽释放酶和因子XIIa的失活抑制C1INH激活接触系统，可以通过防止缓激肽的产生来调节血管通透性。 RUCONEST的使用会增加血浆中C1INH活性的水平。 适应症和用途 RUCONEST是一种C1酯酶抑制剂[重组]，用于治疗患有遗传性血管性水肿(HAE)的成人和青少年患者的急性发作。 使用的局限性 HAE喉部发作的患者尚未确定疗效。 用法用量 仅用于静脉内使用。 通过在每个小瓶中加入14mL注射用无菌水重建每个小瓶(2100单位)，以获得每毫升150单位的溶液。 在室温下以约5分钟的缓慢静脉内注射方式管理重构溶液。 经过适当培训的患者可在认识到HAE发作后自行给药。 RUCONEST的建议剂量用于急性发作 体重 RUCONEST静脉注射剂量 配制溶液的体积(毫升)(150单位/毫升) <84公斤 每公斤50单位 体重(公斤)除以3 <84公斤 4200单位(2小瓶) 28毫升 如果发作症状持续存在，则可以建议的剂量水平再给予一次(第二次)剂量。每个剂量不要超过4200U。在24小时内应不超过两剂。 剂量形式和强度 2100U冻干粉，用于一次性注射瓶中的重组注射。 禁忌症 已知或怀疑对兔子和兔子衍生产品过敏。 对C1酯酶抑制剂制剂的即时超敏反应(包括过敏反应)的历史。 警告和注意事项 可能会发生过敏反应，包括过敏反应。如果出现症状，请中止RUCONEST并给予适当的治疗。 在有危险因素的患者中，在推荐剂量的血浆衍生的C1酯酶抑制剂产品的推荐剂量下已发生严重的动脉和静脉血栓栓塞(TE)事件。在RUCONEST给药期间和给药后监测具有TE事件危险因素的患者。 不良反应 临床试验中报告的严重不良反应是过敏反应。 临床试验中报告的常见不良反应(≥2%)为头痛，恶心和腹泻。 包装供应/存储和处理方式 供应方式 RUCONEST采用一次性使用的25mL玻璃瓶提供，带有塞子(硅化氯丁基橡胶)和可翻转密封件(铝和有色塑料)。 每个纸箱包含一个一次性瓶。 每个小瓶包含2100U rhC1INH冻干粉，用于注射重建。 储存和处理 存放在原始包装中以防光照。 保质期：在36ºF-77ºF(2ºC-25ºC)下储存，可保存48个月。不要冻结。 每个RUCONEST小瓶都应用14mL注射用水(未提供)进行配制。重构溶液含有150U/mL rhC1INH，并且澄清无色。 每个小瓶的RUCONEST仅可单次使用。RUCONEST不含防腐剂。重组后的任何产品应立即使用，或在36ºF-46ºF(2ºC-8ºC)下存储8小时内使用。处理后丢弃部分用过的小瓶。

英文版说明书

RUCONEST® RUCONEST®(conestat alfa)is a recombinant human C1 esterase inhibitor(rhC1INH)approved for the treatment of angioedema attacks in patients with hereditary angioedema (HAE) in the US, Israel, South Korea, all 28 EU countries plus Norway, Iceland and Liechtenstein. What is HAE HAE is a rare genetic condition which occurs in approximately 1 in 30,000 people worldwide. Symptoms include episodes of swelling in the hands, feet, abdomen, face and airway. Patients may suffer bouts of excruciating abdominal pain, nausea and vomiting that is exacerbated by swelling in the intestinal wall.Airway(laryngeal) swelling is particularly dangerous and can lead to death by asphyxiation. Untreated, attacks can last between 48 and 120 hours and can be fatal. Additional information about the condition can be found on the international HAE patient’s association website at www.HAEi.org. Medical need C1 esterase inhibitor(C1INH)is a protein that naturally occurs in the human body. It belongs to the class of serine-protease inhibitors or serpins.It regulates several inflammatory pathways in the body by inhibiting certain proteins(proteases)that are part of the human immune system. Deficiency of functional C1 inhibitor leads to excessive activation of the complement system and other immunological and haemostatic pathways, giving cause to angioedema attacks. These attacks are characterized by acute and painful swellings of soft tissues. Administration of C1 inhibitor protein can normalize the low C1 INH levels and stop the angioedema attacks.