麦格司他医保报销国家医保政策（2019年版）

药品名称：麦格司他

医保地区：国家医保(2019版)

编号：11(谈判)

医保上市剂型：麦格司他胶囊

剂型：口服常释剂型

药品类别：消化道和代谢方面的药物>其他消化道及代谢用药(XA>XA16)

医保类别：乙类

备注：限C型尼曼匹克病患者。

协议有效期：2020年1月1日至2021年12月31日

C型尼曼匹克病(Niemann-Pick disease type C, NPC)是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症，在欧美国家新生儿中的发病率大约为1/15万，我国尚无准确的流行病学数据，据国内文献的案例报告，本疾病在我国也属于罕见疾病。该疾病源于细胞内脂质转运蛋白所涉及的溶酶体蛋白的遗传性缺陷，大多数C型尼曼匹克病患儿是在晚婴期(2~6 岁)和少年期(6~15 岁)发病，以神经系统的症状为主要表现，包括垂直性核上性凝视麻痹、小脑性共济失调、发音困难、吞咽困难、进行性痴呆、猝倒、癫痫发作和张力失常等，可伴有肝脾肿大，这些症状的进展严重影响患儿的生长发育和成长，其症状恶化速度快，大多在10-25岁死亡，国内尚无有效的治疗方法，主要以对症治疗和支持性治疗主。

麦格司他胶囊，是葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。该产品于2006年被欧洲药监局认定为治疗C型尼曼匹克病的孤儿药，2009年获准用于治疗成年及青少年C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状，本品相继在澳大利亚、加拿大、瑞士、日本等30多个国家获准用于治疗C型尼曼匹克病。该产品为全球批准治疗C型尼曼匹克病的药物。本品规格为100 mg ，用法用量为口服200mg，每日3次。