Lamzede (velmanase alpha)已获欧盟批准

据统计欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已经对7种新药在该地区的批准审核时间进行了前移，其中包括A型血友病、糖尿病以及罕见遗传疾病的新治疗选择，这也意味着这些药物有望尽快获得上市许可授权。 其中CHMP就提出建议为Lamzede(velmanase alfa)授予上市许可，Lamzede作为一种长期酶替代疗法可用于治疗成人、青少年及儿童的轻度至中度形式的α-甘露糖苷缺乏症。 该疾病是一种罕见性遗传性酶代谢障碍，患者身体的许多器官和组织中富集了甘露糖的低聚糖从而引起细胞损伤。受此病影响的患者可能有智力障碍，肝脾肿大，面部特征和骨骼异常。α-甘露糖苷缺乏症的症状范围从轻度、中度到重度。重度患儿的生存期通产不会超过童年时期，而那些受轻度疾病影响的个体则可以存活到成年期。 作为一种罕见病，据估计全世界大约有50-100万人患有这种疾病。目前还没有治愈这种疾病。而该药物注入血液后，可以取代患者体内缺乏酶的功能。该药物旨在使身体中的寡糖水平正常化，以防止疾病的发展，并改善患者的生存状况。Lamzede不能穿过血脑屏障，因此该药物预计不会影响疾病的神经方面。现在该药已经获得批准投入使用。 如果您需要了解更多关于Lamzede(velmanase alpha)的信息，欢迎点击中国医药查询网搜索更多资讯。