FDA批准艾曲波帕用于严重再生障碍性贫血的一线治疗

  医康行最新消息，FDA扩大了Eltrombopag(艾曲波帕)的批准范围，使其包括重度再生障碍性贫血患者的一线治疗。 该适应症适用于成人和2岁以上儿童使用艾曲波帕(Promacta，Novartis)和标准免疫抑制疗法。 Eltrombopag(一种口服血小板生成素受体激动剂)旨在通过每天一次的片剂来提高血小板的低水平。这是几十年来在美国首次用于新诊断的严重再生障碍性贫血的新疗法。 诺华肿瘤学首席执行官利兹·巴雷特(Liz Barrett)在公司发布的新闻稿中说：“如果不及时治疗，严重的再生障碍性贫血可能是致命的诊断，而且许多患者对目前的初始治疗方法均无反应。” “ [美国]对Promacta的批准是向患有这种具有挑战性的疾病的人们迈出的重要一步，表明诺华如何在缺乏治疗选择的地区继续重新构想护理。” Eltrombopag先前已被批准用于对免疫抑制治疗反应不足的严重再生障碍性贫血患者。它也已被批准用于其他治疗难以治疗的慢性免疫性血小板减少症的成人和儿童，以及慢性丙型肝炎病毒感染患者的血小板减少症的治疗。 FDA根据NHLBI资助的研究结果建立了新适应症，该研究包括未接受免疫抑制治疗的严重再生障碍性贫血患者。所有研究参与者均接受了Eltrombopag的同时接受标准的免疫抑制治疗。 在6个月时，有79%(95%CI，69-87)对治疗有反应，而44%(95%CI，33-55)达到了完全缓解。完全应答率比单独使用标准免疫抑制疗法历史观察到的应答率高27%。 接受6个月Eltrombopag联合马抗胸腺细胞球蛋白和环孢霉素并随后维持环孢霉素的患者中，反应持续时间为24.3个月。 在至少5%的研究人群中，最常见的不良反应包括肝功能异常检查，皮疹和皮肤变色，包括色素沉着过度。 FDA还授予Eltrombopag(诺华公司Promacta)突破性的治疗称号，以作为急性放射综合症(也称为放射病)的造血亚综合征的对策。 暴露于电离辐射后会出现这种情况，可导致多种症状，包括血小板减少症。