拉罗替尼治疗癌症效果好吗?

拉罗替尼(larotrectinib)是第一个口服、针对不同肿瘤NTRK(1/2/3)基因融合的儿童和成年人都可以使用的泛癌种靶向药。简单来说,只要有NTRK基因融合,无论任何癌症患者,无论成人还是儿童,都可以尝试使用拉罗替尼治疗疾病。  
  拉罗替尼治疗癌症效果如何? 2018年2月,新英格兰医学杂志(NEJM)发表的三项安全性和有效性临床研究结果显示,对于年龄为4个月至76岁的患者,针对17种不同癌症治疗总体有效率高达75%,71%的有效患者在治疗一年后仍持续应答。这项结果随后也被FDA所证实。 一项儿童实体瘤临床试验显示:15名NTRK突变阳性儿童患者的肿瘤均有明显减小,其中有14名效果显著,客观有效率达到了93%。 2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会会议(ESMO2018)上,一项关于抗癌药拉罗替尼治疗涵盖24种独特肿瘤类型的TRK融合癌症成人,及儿童患者的临床数据显示:总缓解率达到80%,部分缓解率大道62%,完全缓解率达到18%。 在I期成人试验,II期NAVIGATE试验和I/II期儿科SCOUT试验(N =55)的研究结果显示,拉罗替尼在多种不同类型肿瘤患者中总体缓解率(ORR)达到了75%(95%CI,61%,85%),包括组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、甲状腺、肺癌、黑色素瘤、结肠癌、GIST、胆管癌、阑尾癌、乳腺癌和胰腺癌等17种癌症患者。 总体来说,拉罗替尼在多种癌症类型中的表现都非常一致,它的上市,让更多的肿瘤病人看到了新的治愈希望。
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