帕纳替尼在慢性粒细胞白血病中的效果

  口服ponatinib(Iclusig®，帕纳替尼)是一种新型激酶抑制剂，其结构设计为具有碳-碳三键，以适应ABL激酶域中的T315I突变。它已显示出对天然BCR-ABL酪氨酸激酶和多种BCR-ABL突变体(包括T315I)的抑制活性。药品查询 普纳替尼已被批准用于治疗T315I阳性的慢性，加速或原始阶段慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph +)急性淋巴细胞白血病(ALL)[在欧盟和美国] ，以及对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗(EU)有耐药性或耐受性或没有其他酪氨酸激酶抑制剂治疗指示的慢性，加速或爆炸性CML或Ph + ALL的患者(美国)。 在一项非比较性的跨国第二阶段研究中，ponatinib疗法与一半以上患有慢性期CML的成年人在头12个月内有主要的细胞遗传学反应，以及至少50%患有加速期CML的成年人和约34%的前6个月内有主要血液学反应分别在中位随访时间分别为15、16和6个月后，患有成年期CML或Ph + ALL的成年人。 无论患者对达沙替尼或尼洛替尼耐药还是具有T315I突变，均观察到了此类益处。据报道，ponatinib具有严重的不良反应，血管阻塞，心力衰竭和肝毒性促使美国FDA发出黑框警告。对于患有T315I阳性慢性期，加速期或爆炸期CML或Ph + ALL以及慢性期。