Brensocatib可以进行突破性治疗是真是假?
Brensocatib(insmed)是一种小分子口服可逆性二肽基肽酶1(dpp1)抑制剂,可阻断肺中性粒细胞的炎症过程,在2020年6月中旬,它被FDA授予成人非囊性纤维化支气管扩张症的突破性治疗。
目前,支气管扩张指南建议气道通畅和粘液活性药物,吸入大环内酯类药物治疗定植或感染的细菌,然而到现在为止还没有直接治疗支气管扩张症的方法。
WILLOW是一项随机、双盲、与安慰剂组对照试验研究,用意是评价brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张症的安全性和有效性,主要终点是治疗后24周内第一次肺部恶化的时间。
安慰剂组24周恶化率为48.3%,10mg组为31.7%(P=0.033),25mg组为33.3%(P=0.038)。安慰剂组的年加重率为1.37次/年,10mg组为0.88次/年(P=0.041),而brensocatib 25mg组为1.03次/年(P=0.167)。
在安慰剂组中,因不良事件而停药的发生率时比较高的,占比10.6%,而服用10毫克和25毫克的brensocatib发生率分别为7.4%和6.7%。最常见的不良反应为咳嗽、头痛、痰量增加、呼吸困难、支气管扩张感染急性加重、腹泻、疲劳和上呼吸道感染。
根据研究的结果表明,与安慰剂相比,brunsocatib显著延长了24周后第一次肺部加重的时间,也就是说brensocatib可以减缓病情恶化,一种新型的可预防支气管扩张加重的非抗生素治疗方法可能就此被人们发现。
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