达沙替尼可以用于儿童患者的白血病治疗?
跟据现有的数据表明,对于患有慢性粒细胞白血病的儿童,目前的治疗选择非常有限,在这一小部分儿童患者中进行临床试验以探索潜在的新疗法是一个挑战。达沙替尼是治疗慢性费城染色体阳性慢性粒细胞白血病的重要新选择,也是帮助未满足临床需求的慢性粒细胞白血病患儿进行治疗的新选择。
达沙替尼(Sprycel)在两项儿科研究中进行了评估,这包括开放标签,非随机,剂量范围试验和开放标签,以及非随机单臂试验。在参与这两项研究的97名患者中,51名是单臂试验中新诊断的CP-CML,46名患者(17名来自剂量范围试验,29名来自单臂试验)接受了伊马替尼治疗且不耐受。所有97例患者中,91例接受60 mg/m2的达沙替尼(Sprycel)每日一次(高体表面积患者的最大日剂量为100 mg)。患者一直接受治疗,直到病情恶化或出现明显毒性。
试验终点包括完全细胞遗传学反应(ccyr)、主要细胞遗传学反应(mcyr)和主要分子生物学反应(MMR)。
最后研究结果得出:新诊断患者的中位随访时间为4.5年,而ccyr、mcyr和MMR的中位持续时间无法估计,因为超过一半的应答患者在数据截止时没有疾病进展。ccyr的反应时间为2.5至66.5个月,mcyr为1.4至66.5个月,24个月时的MMR为5.4至72.5个月,任何时候的MMR为0.03至72.5个月)。
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