达沙替尼或给患者提供潜在新疗法?
在有关达沙替尼(Sprycel)的报道中,BMS血液疾病产品开发部负责人提及:“达沙替尼(Sprycel)被批准用于治疗儿童慢性粒细胞白血病,使其成为儿童患者的重要治疗手段。”
这项治疗Ph+all儿童的最新里程碑,加强了对研究达沙替尼(Sprycel)药物在不同类型儿童白血病中的潜力以及为这些患者提供潜在新疗法的试验信心。
研究表明使用伊马替尼产生耐药或不耐受患者,其后使用达沙替尼(Sprycel)随访时间为5.2年,由于超过一半的患者在数据截止时没有疾病进展,因此无法估计ccyr、mcyr和MMR的中位持续时间。ccyr的反应时间为2.4-86.9个月,mcyr为2.4-86.9个月,MMR为2.6-73.6个月。
研究结果显示所有患者均获得完全缓解。3年无事件生存率为65.5%,3年总生存率为91.5%,达到主要复合终点。达沙替尼和化疗耐受性良好。
达沙替尼(Sprycel)主要的副作用包括任何原因引起的血液学毒性,包括3级或4级中性粒细胞减少症(75.5%)、败血症(23.6%)和菌血症(24.5%)。达沙替尼组发生率≥10%的3-4级非血液学和非感染性不良事件包括丙氨酸转氨酶升高(21.7%)和天冬氨酸转氨酶(10.4%),其他包括胸腔积液(3.8%)、水肿(2.8%)、大出血(5.7%)和心力衰竭(0.8%)。
虽然慢性粒细胞白血病在儿童中很少见,不到所有白血病儿童的3%,但它在年轻患者中比成人更具攻击性,美国食品和药物管理局决定扩大达沙替尼(Sprycel)在治疗中的应用,这可能会给更多年龄阶段的患者及其患者家属带来新的希望。
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