依库丽单抗(eculizumab)可用于治疗罕见疾病

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种非常罕见和复杂的疾病。全球发病率为1～9/百万，发病年龄25～45岁，女性多于男性，不过在以前，大规模的报告大多是男性。 约35%的PNH患者在确诊后5年内死亡，中位生存时间约为10-15年。虽然该病是由常染色体细胞突变引起的，但没有遗传倾向，但发病突然，没有办法预防。患者发病后出现血管内溶血，引起血液栓塞、器官功能衰竭等严重并发症，导致工作生活能力丧失，最终导致工作生活能力丧失死亡。 以往的治疗措施是对症治疗，包括输红细胞、增加血红蛋白、使用糖皮质激素等，骨髓移植认为可以治愈，但需要供体，死亡风险高。目前缺乏能够控制溶血和降低PNH死亡风险的药物。 依库丽单抗(eculizumab)从补体系统旁路途径被证实与PNH相关，到PNH最终获得批准，历时20年。20年后，ECuliguMAB获得PNH的最终批准，对PNH的病理机制进行了深入研究，基于疾病效益风险比平衡的C5目标选择，填补了PNH有效治疗和控制的空白，达到了90%以上的溶血控制率。并迅速占领市场份额，成为PNH唯一的标签药物。 通过这个途径，PNH患者C3转化酶和C5的异常激活最终会产生Mac。理论上，抑制两者或抑制上游是最好的选择，而依库丽单抗(eculizumab)只选择针对C5，可以避免末端激活和控制溶血，并保留激活环节的免疫保护和调节功能。 研究发现大多数使用依库丽单抗(eculizumab)的PNH患者由于上游C3d沉积在PNH红细胞中，仍有轻度到中度的血管外溶血。 关注我们的药品网站，带你了解更多的医药小知识哦!