度伐鲁单抗与依库丽单抗效果无差

一种新的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）治疗，度伐鲁单抗已成功证明与现有治疗依库珠单抗的效果无差别。 PNH是一种罕见的疾病，会因PIG-A基因突变而破坏保护红细胞的蛋白质合成而发生。众所周知，每100万人口中有10-15人。它的特征是突然被焦炭染成尿液，因为已被破坏的血细胞与尿液混合。 此外，由于体内的补体攻击会破坏红血球（溶血），因此会发生需要输血的严重贫血，以及由于溶血，血栓形成，肺动脉高压和平滑肌收缩（严重腹痛）引起的血红蛋白血症和肾功能衰竭。它导致生与死的质量下降。 迄今为止，PNH的唯一治疗剂是依库丽单抗，一种补体抑制剂（C5抑制剂），可防止溶血，从而改善贫血，预防肾衰竭和血栓形成。 但是，由于依库丽单抗每两周需要连续静脉注射，因此会出现长期频繁的医院就诊和其他不便之处。 另一方面，第二代补体抑制剂度伐鲁单抗是用改良的单克隆抗体方法开发的新药，与依库丽单抗相比，其半衰期延长了4倍，因此每8周可以注射一次。 在一项涉及25个国家/地区的246名PNH患者的多国三阶段研究中，度伐鲁单抗与依库丽单抗无异。 研究的结果是：避免输血的比率（不需要输血的比率），血清LDH正常化的比率，与治疗前相比LDH的减少比率，生活质量量表的改善比率，突然溶血的比率（红血球的突然破坏）和血红蛋白的稳定化在所有指标中均证实非劣效性。 负责这项跨国研究的汉城圣玛丽医院的李钟郁教授说：“这项研究是一项大规模的三阶段国际临床试验，在PNH这种罕见病进行的临床研究中，患者人数最多。度伐鲁单抗的间歇治疗效果相似，因此不仅为将来的治疗提供了便利，而且通过减少就诊次数，也减少了社会拜访费用。” 关注我们的药品网站，带你了解更多的医药小知识哦!