鲁索替尼Ruxolitinib是什么？

据医生China了解鲁索替尼(Jakafi; Incyte)是一种有效的JAK1 / 2抑制剂，最初被称为INCB18424，是该类药物进入临床试验的第一种药物，目前正在对ET，PV，MF和急性白血病进行评估。2011年11月16日，鲁索替尼被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于中度/高危MF的治疗，该研究基于对照骨髓纤维化研究与口服JAK2抑制剂治疗(COMFORT)-I和COMFORT-II试验。 骨髓增生性肿瘤(MPN)是一组起源于多能造血干细胞(HSC)的克隆性血液恶性肿瘤，包括慢性骨髓性白血病(CML)，真性红细胞增多症(PV)，原发性血小板增多症(ET)和原发性骨髓纤维化(PMF)。PV和ET均可进展为骨髓纤维化(称为ET / PV MF后)，这在临床上与PMF并无区别。PMF和ET / PV后MF统称为MF。CML与其他MPN的区别在于BCR-ABL1的必要存在原癌基因，被认为是引发疾病的事件。BCR-ABL1是一种酪氨酸激酶，具有组成性活性，可调节细胞分化，分裂和粘附。伊马替尼(格列卫;诺华公司)是首个用于治疗CML的酪氨酸激酶抑制剂，彻底改变了MPN的治疗方法。 Ruxolitinib(Jakafi; Incyte)是JAK1 / 2的一种小分子抑制剂，已被证明可有效减少脾肿大和减轻骨髓增生性肿瘤的症状。根据2项关键的随机III期临床试验的结果，鲁索替尼已成为美国食品和药物管理局批准的首例用于治疗骨髓纤维化患者的疗法。鲁索替尼为有症状性脾肿大和使疾病相关症状恶化的骨髓纤维化患者提供了耐受性良好的口服治疗选择，但似乎并不能有效消除潜在的血液系统恶性肿瘤。 更多详细信息，欢迎点击医生China搜索相关资讯，推荐阅读：《服用鲁索替尼的预防措施》