再生障碍性贫血用罗米司亭合适吗?

罗米司亭是一种c-Mpl激动剂,能刺激内源性血小板生成素的产生,促进骨髓巨核细胞的增殖和分化,在再生障碍性贫血研究中,罗米司亭也有很好的表现。 在一个由韩国团队进行的2期试验中,研究人员评估了罗米斯汀在先前接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性。再生障碍性贫血,简称再生障碍性贫血,是一组由多种原因引起的骨髓造血功能衰竭综合征,其特点是骨髓造血细胞增殖减少和外周血全血细胞减少,临床表现以贫血、出血和感染为主要表现。治疗方法包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植。 这是一项开放标签的第2阶段随机研究,包括随机、平行、剂量测定和扩展,符合条件的患者年龄≥19岁,血小板减少(血小板计数≤30x109/L),骨髓及细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血,ECoG评分≤2,并接受过至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白联合环孢霉素治疗。 主要终点是在第9周(完成剂量测定部分后)达到血小板缓解的患者比例。在第9周,对所有已评估疗效的患者进行活性评估,并对所有至少接受一次罗米斯汀的患者进行安全性评估。 在罗米司亭扩展研究中,33名可评估患者中有18名(55%)在46-53周内达到血小板缓解,并可继续治疗。10例(30%)患者在2年和3年内维持血小板缓解,并完成治疗方案。9例患者出现红细胞缓解,5例患者出现中性粒细胞缓解。 对于难治性再生障碍性贫血患者,罗米司亭10mg/kg一周一次作为今后研究的推荐起始剂量,是有效和安全的。 关注我们的药品网站,带你了解更多的医药小知识哦!
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