地西他滨的加速批准是为何？

根据相关报道，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Inqovi®(地西他滨，西屈祖啶片; Taiho肿瘤学)用于治疗成年骨髓增生异常综合症(MDS)患者，包括先前治疗和未治疗的，从头治疗和继发性MDS，并采用以下法语-美国-英国亚型(难治性贫血，环状铁粒母细胞伴有难治性贫血，成骨细胞过多伴有难治性贫血以及慢性粒细胞性白血病(CMML)和中级1，中级2和高风险国际预后评分系统组。 Inqovi是地西他滨(一种核苷代谢抑制剂)和西屈祖啶(一种胞苷脱氨酶(CDA)抑制剂)的固定剂量组合。cedzuridine与地西他滨一起使用可防止CDA在胃肠道和肝脏中使地西他滨降解，从而增加其全身暴露。 批准基于开放标签，随机，交叉1/2期研究(研究ASTX727 – 01-B)和3期研究(ASCERTAIN)的数据。这项研究包括总共213名MDS或CMML成人，他们按1：1比例随机分配，在第1周期口服Inqovi(地西他滨35mg，西屈祖啶100mg)，在第2周期静脉(IV)接受地西他滨20mg / m 2(每天给药一次)在28天周期的第1至5天)或相反的顺序。从第3周期开始，所有患者均接受Inqovi，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。 研究结果表明，Inqovi和IV地西他滨之间的药物浓度相似。连续5次连续每天一次的Inqovi剂量与静脉注射地西他滨相比，曲线下5天累积地西他滨面积的几何平均比率为99%(90%CI，93-106)。此外，大约有一半以前在基线时依赖输血的患者在基线期后的任何56天期间都独立于红细胞和血小板输注。 关于安全性，Inqovi与静脉地西他滨具有相似的特征。用Inqovi观察到的最常见的不良反应包括疲劳，便秘，出血，肌痛，粘膜炎，关节痛，恶心，呼吸困难，腹泻，皮疹，头晕，发热性中性粒细胞减少，水肿，头痛，咳嗽，食欲下降，上呼吸道感染，肺炎，并增加转氨酶。最常见的3级或4级实验室异常是白细胞减少，血小板计数减少，中性粒细胞计数减少和血红蛋白减少。 更多多发性骨髓瘤相关资讯：多发性骨髓瘤的特点及抑制原理