“孤儿药”伊诺妥单抗获审批治疗白血病

据悉，伊诺妥单抗ozogamicin之前在获得“孤儿药”称号之后，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了inotuzumab ozogamicin(Besponsa)用于治疗患有复发/难治性(R / R)B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人。 伊诺单抗ozogamicin是一种抗体-药物偶联物，由与细胞毒性剂calicheamicin连接的靶向CD22(一种在几乎所有B细胞ALL癌细胞中表达的细胞表面抗原)的单克隆抗体组成。 FDA的批准基于INO- VATE 3期临床试验的证据(ClinicalTrials.gov标识符：NCT01564784)，研究人员在326名患者中评估了inotuzumab ozogamicin与研究者选择(IC)药物相比的安全性和有效性。 接受inotuzumab ozogamicin的患者的完全缓解(CR)率(80.7%; 95%CI，72.1-87.7)比接受IC药物治疗的患者(29.4%; 95%CI，21.0-38.8; P <.001 )。在获得CR的患者中，inotuzumab ozogamicin组35.8%的CR维持中值8.0个月，在IC组中17.4%的CR维持中值4.9个月。 inotuzumab ozogamicin组的中位总体生存期更长(7.7个月[95%CI，6.0-9.2])，而IC组的中位总体生存期更长(6.2个月[95%CI，4.7-8.3])。但是这个发现并不重要。 经常报告的不良事件包括血小板减少症，中性粒细胞减少症，白细胞减少症，感染，贫血，出血，疲劳，发烧，恶心，头痛，肝损害，高胆红素血症和腹痛。 更多淋巴细胞白血病相关资讯：慢性淋巴细胞白血病可用依鲁替尼进行治疗