是否有新药物帮助骨软化症患者的治疗？

美国食品和药物管理局(FDA)已批准Crysvita®(burosumab-twza; Ultragenyx)用于治疗无法治愈或不能局部切除的与磷酸间充质肿瘤相关的肿瘤性骨软化症中与成纤维细胞生长因子23(FGF23)相关的低血磷症≥2岁的患者。 肿瘤诱发的骨软化症(TIO)是一种罕见的疾病，其特征在于缓慢生长的肿瘤释放出过量的FGF23，从而抑制了肾小管磷酸盐的重吸收和肾脏产生1,25二羟基维生素D，Burosumab-twza结合并抑制了FGF23的生物学活性可恢复肾脏磷酸盐的重吸收并增加1,25二羟基维生素D的血清浓度。 该批准基于2项单臂2期研究(研究1和研究2)的数据，其中包括总共27例TIO成人，每4周接受一次burosumab-twza治疗。研究1的结果显示，到第24周，有50%的患者(14例中的7例)达到了正常的磷酸盐水平，平均(SD)从基线的1.60(0.47)mg / dL增加到2.64(0.76)mg / dL ，直到144周一直维持在正常值(LLN)的下限附近或之上。在研究2中，有69%的患者(13例中的n = 9例)达到了正常的磷酸盐水平，平均(SD)从1.62(0.49)增加)在第24周时达到基线的mg / dL至2.63(0.87)mg / dL，并在第88周保持在LLN附近或之上。 此外，研究1中患者的影像学评估显示，长期治疗可使示踪剂摄取的区域减少，这表明与骨软化症相关的骨病变得以治愈。在TIO中，推测示踪剂摄取增加是非创伤性骨折和假性骨折。 TIO的治疗重点在于识别和清除引起疾病的肿瘤，但是，如果不可能的话，Crysvita可以帮助增加血液中的磷酸盐水平。”FDA药物评估与研究中心普通内分泌科代理主任Theresa E. Kehoe医师表示。“作为首个获得FDA批准的治疗这种衰弱性疾病的疗法，是为无法发现或切除肿瘤的TIO患者寻找治疗选择的重要一步”。 更多肿瘤相关资讯：尤因肉瘤的预后真的可以改善了？