Evinacumab使稀有遗传病患者的胆固醇达到接近正常水平

研究性单克隆抗体Evinacumab于今年美国心脏病学会/世界心脏病虚拟大会上提交的一项3期研究中，帮助罕见遗传病患者实现了低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平接近正常水平。   纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者在24周内平均降低LDL胆固醇47.1%。在双盲试验中，患者开始服用该药物后两周就开始出现减少，该试验中有43例患者接受了evinacumab，22例接受了安慰剂的输注。安慰剂组的LDL胆固醇增加了1.9%，因此依维那库单抗的相对减少量为49.0%(P <.0001)。 由Regeneron开发的依凡诺单抗可降低HoFH人群中从未见过的LDL胆固醇降低。该组患者通常出生时具有2个缺陷的LDL受体基因拷贝，导致他们的LDL胆固醇水平比正常水平高4倍。患者高龄时会发展成冠状动脉疾病(CAD)，并且面对心脏病发作和中风的风险增加。 前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/ kexin 9型(PCSK9)抑制剂的到来在2015年有所帮助，但许多患者仍必须服用3种药物的组合，其中还包括他汀类药物和依折麦布。对于某些人来说，这还不够，他们必须定期进行血液采血以清除血液中的胆固醇。 该试验患者的胆固醇水平极高，安慰剂组的平均LDL水平为246.5 mg / dL，而依那那普组的平均LDL水平为259.5 mg / dL。(指南要求LDL胆固醇小于100 mg / dL。)在开始研究药物或安慰剂之前，参与者应接受最大耐受的降脂治疗。   推荐阅读：