靶向药物厄达替尼Erdafitinib使部分晚期膀胱癌患者受益

2019年4月，药物erdafitinib(Balversa)成为首个针对基因改变的治疗方法，获得了美国食品药品管理局(FDA)的批准，用于治疗转移性尿路上皮癌，这是最常见的膀胱癌类型。   根据临床试验的初步数据，FDA批准了该药物的加速批准，该药物可阻止具有特定FGFR基因改变的患者的称为成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的蛋白质家族的活性。该试验的新发现刚刚发表。得克萨斯大学安德森分校癌症中心的Arlene Siefker-Radtke博士表示，最新的研究结果证实，厄达菲替尼可以使晚期肿瘤的FGFR基因之一具有遗传改变的晚期膀胱癌患者受益。 研究人员在2019年7月25日的《新英格兰医学杂志》上报告说，在这项研究中，厄达菲替尼可减少某些癌症对其他疗法无反应的患者的肿瘤。FDA的批准涵盖了在标准化学疗法治疗期间或之后，癌症已扩散到膀胱外局部或身体其他部位的患者。 Siefker-Radtke博士说：“我们的转移性膀胱癌患者的治疗选择非常有限，这确实是未满足的需求。”她说：“既然厄达菲替尼已经获得FDA的批准，医生就可以将药物纳入治疗策略，以使FGFR改变的尿路上皮癌患者受益。” “正在进行其他研究，以学习如何将埃达菲替尼与免疫治疗药物(例如免疫检查点抑制剂)结合使用。”Siefker-Radtke博士指出，FDA已经批准了几种用于晚期膀胱癌的检查点抑制剂，但是只有大约20%的患者从这些治疗中受益。 相比之下，Siefker-Radtke博士及其同事报告说，在国际2期临床试验中，获得批准的40%的患者对erdafitinib产生了反应。   推荐阅读：《厄达替尼薄膜片(erdafitinib)》说明书