厄达替尼Erdafitinib用于转移性尿路上皮癌效果怎么样

2019年4月12日，美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准erdafitinib用于患有晚期晚期或转移性尿路上皮癌，易感性FGFR3或FGFR2基因改变的患者，这些患者在含铂期间或之后进展化疗，包括在12个月内进行新辅助化疗或含铂辅助化疗。   应根据FDA批准的erdafitinib伴随诊断选择患者进行治疗。如今，FDA还批准了QIAGEN开发的therascreen®FGFR RGQ RT-PCR试剂盒，作为该治疗适应症的辅助诊断剂。 厄达替尼的批准是基于来自一项研究BLC2001(NCT02365597)(一项多中心，开放标签，单组试验)的87名患者的数据。这些患者患有局部晚期或转移性尿路上皮癌，至少在先进行一种化疗后或之后进展，并且具有某些FGFR3基因突变或FGFR2或FGFR3基因融合。在第14到17天之间，血清磷酸盐水平低于5.5 mg / dL目标的患者，每天一次接受erdafitinib的起始剂量为8 mg，并将剂量增加至每天9 mg。起始剂量增加至9 mg每天有41%的患者。给予Erdafitinib，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 主要功效结局指标是由盲人独立审查委员会根据RECIST 1.1确定的客观缓解率(ORR)。ORR为32.2%(95%CI：22.4，42.0)，其中完全缓解率为2.3%，部分缓解率为29.9%。中位反应持续时间为5.4个月(95%CI：4.2、6.9)。响应者包括以前对抗PD-L1或PD-1治疗无反应的患者。 Erdafitinib可引起眼部疾病。据报道25%的患者出现中央性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱落，导致视野缺损。在至少40%的患者中报告的最常见的不良反应是血清磷酸盐增加，口腔炎，疲劳，血清肌酐增加，腹泻，口干，溶血，丙氨酸转氨酶增加，碱性磷酸酶增加和钠减少。   推荐阅读：《靶向药物厄达替尼Erdafitinib使部分晚期膀胱癌患者受益》