Erdafitinib改善进展性晚期膀胱癌的结果

对于大多数晚期尿路上皮癌患者，当前的护理标准包括基于顺铂的化疗，然后再进行PD-1或PD-L1抑制剂的免疫治疗。尽管这种治疗方法在某些患者中非常有效，但大多数患者对免疫疗法无反应，这些患者的治疗选择非常有限。多达20%的晚期尿路上皮癌患者携带成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的基因改变，这与免疫疗法的敏感性降低有关。Erdafitinib是一种泛FGFR抑制剂，已在FGFR患者中显示出活性一期试验中的变更。由于II期BLC2001试验的初步结果，该药物最近成为FDA批准的第一种靶向疗法，用于治疗晚期尿路上皮癌。   该试验评估了erdafitinib在99例尿路上皮癌患者中的安全性和有效性，这些患者的FGFR发生改变并且至少经过了一个疗程的化疗。允许事先进行免疫治疗。在中位随访期11.2个月时，对erdafitinib的确诊客观缓解率为40%，其中3%的患者包括完全缓解(CR)。在接受过免疫疗法治疗的患者中，ORR为59%。该人群紫杉烷化疗的历史标准ORR约为10%。中位缓解时间为5.6个月，其中约30%的缓解者仍在缓解期超过12个月。中位无进展生存期(PFS)为5.5个月，中位总生存期(OS)为13.8个月。 研究者得出的结论是，erdafitinib对伴有FGFR改变的晚期尿路上皮癌患者具有可衡量的临床获益，对于化疗和/或免疫治疗进展后的适当患者，应将其视为新的治疗选择。尽管FDA凭借这些数据的优势，对具有FGFR改变的患者批准了erdafitinib的加速批准，但仍需进行证实性的III期试验，才能完全批准。   推荐阅读：《靶向药物厄达替尼Erdafitinib使部分晚期膀胱癌患者受益》