艾曲波帕—治疗慢性特发性血小板减少性紫癜

  慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)的发病机制涉及抗体介导的血小板破坏和血小板减少。血小板生成的刺激可能是这种疾病的有效治疗方法。 方法 我们进行了一项试验，其中118名患有慢性ITP和血小板计数低于30,000 /立方毫米且复发或其血小板计数至少一种ITP标准治疗无效的成人被随机分配接受口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕(每日30,50或75毫克)或安慰剂。主要终点是第43天血小板计数为每立方毫米50,000或更多。 结果 在每天接受30,50和75mg的艾曲波帕组中，主要终点分别在28%，70%和81%的患者中实现。在安慰剂组中，11%的患者达到了终点。接受30,50和75mg艾曲波帕的组在第43天的中位血小板计数分别为26,000,128,000和183,000 /立方毫米; 对于安慰剂组，计数为每立方毫米16,000。到第15天，超过80%的每天接受50或75毫克艾曲波帕的患者血小板计数增加。在这两组治疗期间出血也减少。安慰剂组和艾曲波帕组的不良事件发生率和严重程度相似。 结论 艾曲波帕以复发或难治性ITP患者的剂量依赖性方式增加血小板计数。 特发性血小板减少性紫癜(ITP)是一种自身免疫性疾病，其中抗血小板抗体加速血小板的破坏。此外，血小板的产生可能会受损1，因为抗血小板抗体也会损害巨核细胞。虽然ITP的血小板减少症可能很严重，但出血的迹象通常很小。然而，持续低血小板计数(<每立方毫米20,000)与严重出血的风险增加相关，例如颅内出血。管理慢性ITP的目标是以尽可能少的干预措施维持血小板计数，防止出血，从而减少与治疗相关的毒性。 糖皮质激素和静脉内免疫球蛋白主要通过减少血小板破坏的程度来增加ITP中的血小板计数。然而，认识到ITP中血小板生成通常不是最理想的，这导致使用增强血小板生成的治疗。这种方法的重点是血小板生成素，这是巨核细胞生成的生长因子。血小板生成素是巨核细胞和血小板上血小板生成素受体的配体。然而，在许多ITP患者中，血小板生成素的血清水平尽管有血小板减少症但仍在正常范围内。 最近的两项研究表明，AMG 531是一种皮下注射血小板生成蛋白，可以增加慢性ITP患者的血小板计数。在一项研究中，单剂量大大增加了12名患者中的7名血小板计数，并且多剂量增加了16名患者中的12名患者的血小板计数。艾曲波帕(SB-497115)是一种口服的，小分子，非肽血小板生成素受体激动剂。该药物通过与受体的跨膜结构域相互作用启动血小板生成素 - 受体信号传导，从而诱导巨核细胞谱系中细胞的增殖和分化。在临床前研究中，给予艾曲波帕可增加血小板的产生，在血小板计数正常的志愿者中，以及继发于丙型肝炎病毒感染的血小板减少症患者。22本研究的目的是评估波帕是否能安全地提高血小板计数与复发性或难治性慢性ITP成人。 更多推荐阅读： 盘点艾曲波帕副作用和注意事项警告 艾曲波帕片(ELTROMBOPAG)2020年全球最新价格 艾曲波帕注意事项和不良反应