艾曲波帕治疗再生障碍性贫血效果好吗?

  再生障碍性贫血是一种可怕的疾病，患者常常被这种病折磨，身心受其摧残。艾曲波帕的出现为患者带来了福音。目前艾曲波帕是治疗再生障碍性贫血的前沿药物，它治疗AGT无效的难治重型再生障碍性贫血取得了显著效果，有效率达到40%。 第57届美国血液学会议上，一项关于免疫抑制治疗(IST)联合艾曲波帕方案治疗再生障碍性贫血(SAA)的研究获得了突破性成果，被评为血液学领域的8项重大研究之一(大会摘要号：LAB-2)。来自NIH的Danielle M. Townsley博士在口头报告中介绍了其研究成果。 研究发现，IST联合艾曲波帕方案治疗SAA耐受性好、血象恢复快，同时显著提高了反应率。 重型SAA是骨髓衰竭性疾病，出现贫血、中性粒细胞及血小板减少进而导致疲劳、出血、感染为主要表现。造血干细胞移植及环孢素联合马抗胸腺细胞球蛋白(hATG)为SAA标准的治疗方案，近30年IST方案治疗SAA疗效变化不大，总体反应率60%~65% ，完全反应率10%。艾曲波帕是口服TPO受体激动剂，用于治疗再生障碍性贫血，近40%患者单药治疗血象改善。 Townsley博士进行了一项II期临床试验，探究该艾曲波帕联合标准免疫抑制治疗(IST)方案治疗SAA患者的疗效及安全性。2012年6月~2015年10月，共入组88例初治SAA患者，按1：1：1随机分为3组，给予IST联合EPAG方案，三组EPAG日剂量均150 mg，但给药间隔不同。以治疗第6个月的完全缓解率(CR)为初始观察终点。 研究结果显示，三组患者治疗第6个月完全缓解率分别为33 %、26 %和54 %，总体造血反应率依次为80 %、87 %和92%。所有患者均有血象改善，脱离血小板输注依赖中位时间32 天，脱离红细胞输注依赖中位时间42天。严重白细胞减少患者白细胞改善中位时间47天。大部分患者耐受性好，两例患者因严重皮肤反应停用EPAG，6例患者因疾病进展或耐药在初始观察终点前退出试验。 此项研究表明，IST联合艾曲波帕方案治疗重型SAA患者可能通过加快有效造血恢复，进而显著提高总体造血反应率。该方案有望成为新诊断SAA患者的治疗选择。 我们从上述事试验中可以看出，艾曲波帕参与治疗再生障碍性贫血后，患者血象改善，提高了造血反应率。 更多推荐阅读： 诺华强调艾曲波帕治疗血小板减少症被证实长期有效 关于艾曲波帕效果以及用法! 瑞弗兰(艾曲波帕)副作用有哪些需要注意