艾曲波帕治疗丙型肝炎血小板减少症获欧盟批准

  血小板减少症(TCP)是丙型肝炎病毒(HCV)感染患者肝硬化的常见并发症(Louie等2011); TCP的存在削弱了启动聚乙二醇干扰素α(PEG)治疗的能力，并且需要PEG剂量减少或停止，因此降低了持续病毒学应答(SVR)的可能性。 艾曲波帕是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，被批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症，可增加由于HCV相关性肝硬化引起的TCP患者的血小板计数。 葛兰素史克(GSK)宣布，艾曲波帕(Eltrombopag)新适应症申请获欧盟委员会(EC)批准，用于治疗慢性丙型肝炎(HCV)成人患者的血小板减少症(thrombocytopenia)，从而使得这些患者能够启用基于干扰素的疗法，同时也可在干扰素治疗期间应用。 ENABLE1是艾曲波帕用于治疗HCV(丙型肝炎)相关TCP的3期，多中心，两部分研究。第1部分涉及使用e艾曲波帕进行开放标签，抗病毒前治疗。患者血小板计数≥90。 目的：评估艾曲波帕在肝硬化患者的开放标签，抗病毒治疗前期(第1部分)中的安全性和有效性。 方法：招募患有慢性HCV和基线血小板计数<75,000 /μL的患者。在第1部分中，所有患者均接受开放标签口服艾曲波帕(每日25 mg，剂量递增，每2周至最大剂量100 mg)，持续长达9周或直至血小板计数达到≥90,000/μL。每天100mg艾曲波帕3周后未能达到≥90,000/μL血小板计数的患者未进入第2部分，并参加了预定的随访。达到这些计数的患者在第1部分接受的最终剂量中以2：1的比例随机分配至艾曲波帕或安慰剂(第2部分)，并结合抗病毒治疗长达48周。 结果：共有716名患者入组; 1名患者因协议偏差退出，715名患者进入开放标签前抗病毒期。在研究开始时，大多数患者是男性(62%)和高加索人(72%); 17%是日本/东亚传统。中位年龄为52岁(范围，19-76)。488名患者(68%)患有肝硬化(FibroSUR评分相当于METAVIR F4)。第1部分的中位治疗持续时间为20天，平均日剂量的中位数为25 mg(范围0.8-75 mg)。中位基线血小板为59,000 /μL; 这些在第2周时增加至89,000 /μL，并且在开放标记治疗期间始终保持升高。中位治疗2周后(范围0.1-9.6周)，691例患者(97%)血小板计数≥90,000/μL。在第1部分期间，对33名患者(5%)停止了治疗：血小板<90，000 /μL(11)。 血小板减少症(血小板计数≤150Gi/L)，可发生于慢性丙型肝炎患者，是肝功能损害的结果，同时也是聚乙二醇干扰素(pIFN)基础治疗的常见副作用。约25%的慢性HCV患者会出现血小板减少症，高达9%的患者会出现严重的血小板减少(血小板计数≤50Gi/L)。 血小板减少症会妨碍pIFN疗法的启用和维持治疗，从而降低患者实现持续病毒学应答(SVR)的机会，导致疾病发展更快，而SVR是丙型肝炎治疗的主要目标。 分析师之前预测，规模庞大的HCV市场，有望显着增加艾曲波帕的潜在收益。由于全世界约有1.8亿人患有HCV慢性感染，预计该药的年销售额将达到20亿美元。 更多推荐阅读： 艾曲波帕的副作用有哪些? 艾曲波帕治疗再生障碍性贫血效果好吗? 艾曲波帕片剂(PROMACTA)安全性可靠吗?