培西达替尼可以治疗什么病？

2019年8月2日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了培西达替尼(TURALIO™，第一三共制药)胶囊，用于患有严重腱鞘膜巨细胞瘤(TGCT)且伴有严重发病或功能受限且不宜通过手术改善的成年患者。Pexidartinib是第一种批准用于TGCT患者的全身疗法。 该批准基于一项国际性，多中心，随机(1：1)，双盲，安慰剂对照试验中观察到的持久总体缓解率(ORR)，该试验招募了120例不适合手术切除的TGCT患者(ENLIVEN，NCT02371369)。ORR由第25周的独立审查委员会确定(实体瘤的反应评估标准1.1)。治疗25周后，ORR为38%(95%置信区间：27、50)，完全缓解率为15%，部分缓解率为23%。没有接受安慰剂的患者有反应(p <0.0001)。23例患者中有22例有反应，并且在初次反应后至少随访6个月，且反应≥6个月。 此外，使用测角计评估每个受影响关节的运动范围(以正常百分比表示)。在有足够数据进行分析的患者中，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受培西达替尼治疗的患者在第25周时受累关节的运动范围较基线有统计学上的显着改善。 培西达替尼的常见副作用是乳酸脱氢酶增加，天冬氨酸氨基转移酶增加，头发颜色变化，丙氨酸氨基转移酶增加和胆固醇增加。其他副作用包括嗜中性白血球减少症，碱性磷酸酶增加，淋巴细胞减少，眼水肿，血红蛋白减少，皮疹，消化不良和磷酸盐减少。 更多培西达替尼相关资讯：培西达替尼胶囊的副作用有哪些？