如何看待培西达替尼的临床表现？

培西达替尼(pexidartinib)是一种口服的小分子多激酶抑制剂，在抗腱鞘巨细胞瘤的治疗中用作抗肿瘤药。Pexidartinib在治疗期间与血清氨基转移酶和碱性磷酸酶升高的发生率有关，并已与临床表现为肝内进行性肝胆管损伤为特征的几例临床上明显的肝损伤有关，其中一些导致肝移植或致命。 培西达替尼(pexidartinib)是几种激酶受体的有效小分子抑制剂，包括集落刺激因子1(CSF1)受体，FMS样酪氨酸激酶3受体(FLT3)和原癌基因c-kit。这些激酶受体激活细胞内信号传导级联反应，从而促进细胞不受控制的生长和增殖。 腱鞘巨细胞瘤(TGCT)是罕见的局部侵袭性恶性肿瘤，除手术外没有其他有效的治疗方法。TGCT中恶性细胞的遗传分析显示，在1号染色体(1p13)和2号染色体(2q35)之间频繁发生易位，导致CSF1突变及其过表达。体内和体外研究表明，抑制CSF1受体会抑制肿瘤细胞的生长。 在临床试验中，pexidartinib被发现可在一部分有症状的晚期TGCT患者中诱导客观反应。Pexidartinib于2019年在美国获得加速批准用于该适应症的药物，并以商标名Turalio的200 mg胶囊形式提供。建议剂量为每天两次400毫克，持续服用直至疾病进展或出现无法忍受的毒性反应为止。 副作用很常见，可能包括头发颜色变化，疲劳，恶心，肌痛，关节痛，腹泻，腹痛，头痛以及周围，面部和眼眶水肿。罕见但潜在的严重副作用包括肝毒性和胚胎胎儿毒性。在很大程度上由于肝毒性，只能通过受限制的FDA风险评估和缓解策略(REMS)计划获得pexidartinib。先进的TGCT。Pexidartinib于2019年在美国获得加速批准用于该适应症的药物，并以商标名Turalio的200 mg胶囊形式提供。建议剂量为每天两次400毫克，持续服用直至疾病进展或出现无法忍受的毒性反应为止。 更多培西达替尼相关资讯：培西达替尼可以治疗什么病？