艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症的安全性和有效性

  原发免疫性血小板减少症(ITP)，以往称特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性疾病。是临床所见血小板计数减少引起最常见出血性疾病。通过对患者血小板相关抗体的研究，目前公认绝大多数ITP是由于免疫介导的自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏所致。也有新的观点认为是免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板，造成患者血小板生成不足。 相当一部分血小板减少症患者需要药物维持治疗，病情反复发作、对出血的焦虑、工作和日常活动受限、频繁血常规检测及长期用药使患者的生活质量受到影响。慢性/持续性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)是一种罕见的严重血液病。治疗目标是将患者血小板计数维持在安全水平、降低出血风险。 近期研究显示，患有慢性免疫性血小板减少症的患者可能因低血小板计数而出血。艾曲波帕(Revolade)可增加并维持止血血小板计数。 一项开放标签艾曲波帕研究的中期分析评估了艾曲波帕在299名接受3年治疗的患者中的安全性和有效性。脾切除和非切除的患者至少一次达到血小板≥50000 /μL(分别为80%和88%)。血小板≥50000 /μL和2×基线维持中位数为73的104和156个累积研究周的109。出血症状(世界卫生组织1 - 4年级)从基线患者的56%下降到2年时的20%和3年时的11%。 一百(33%)名患者在研究开始时接受伴随治疗，其中69人试图减少治疗; 65%(69个中的45个)持续减少或永久停止≥1个伴随治疗。38名患者(13%)经历了≥1次导致研究退出的不良事件，包括满足方案定义的戒断标准的患者(11 [4%]血栓栓塞事件，5 [2%]超过肝酶阈值)。没有发现新的或增加的安全问题。使用艾曲波帕的长期治疗通常是安全的，良好耐受的，并且有效地将血小板计数保持在期望的范围内。 试验研究有 38名患者(13%)经历了≥1次导致研究退出的不良事件，包括满足方案定义的戒断标准的患者(11 [4%]血栓栓塞事件，5 [2%]超过肝酶阈值)。没有发现新的或增加的安全问题。使用艾曲波帕的长期治疗通常是安全的，良好耐受的，并且有效地将血小板计数保持在期望的范围内。 更多推荐阅读： 艾曲波帕治疗血小板减少症被证实长期有效 诺华血小板药物艾曲波帕获FDA优先审查指定 艾曲波帕专利要到期了吗?