艾曲波帕价格为何相差如此大?

  艾曲波帕由英国葛兰素史克公司研发并于2008年11月获得美国FDA批准在美国上市。艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。艾曲波帕只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患者，不应用于意向正常血小板计数正常化。 艾曲波帕被批准的适应症： 1. 艾曲波帕最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗对慢性免疫(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少症，这些患者对皮质类固醇，免疫球蛋白治疗或脾切除术反应不足。 2. 艾曲波帕于2014年2月获得了对于免疫抑制疗效没有充分响应的再生障碍性贫血患者的突破性疗法认定。艾曲波帕已经显示在一些再生障碍性贫血患者中产生三系造血，导致血小板计数增加，以及红细胞和白细胞计数。 3. 2015年8月24日，FDA批准艾曲波帕用于治疗1岁及以上特发性血小板减少症的儿童患者的血小板减少症，这些患者对皮质类固醇，免疫球蛋白或脾切除术反应不足。 艾曲波帕的疗效与安全性 新英格兰医学杂志(NEJM)期刊与Lancet期刊发表了有关艾曲波帕使用在易复发或难治疗自发性(ITP)血小板缺乏紫斑症的随机双盲分论研究。 在2007年发表的研究中，收纳了117位18岁以上，血小板低于30×103 / L且至少曾接受过一种ITP治疗的受试者，随机分派成四组，分别接受艾曲波帕 30mg，50mg，75mg或安慰剂，以每日一次方式给予持续六周或至血小板大于200×103 / L则结果显示，接受艾曲波帕 50mg，70mg治疗六周后，达到血小板大于50×103 / L的人数比例高达70%与81%，与对照组(11%)和艾曲波帕低剂量组相比具显示差异，且在接受艾曲波帕50mg，70mg治疗之受试者中，分别有37%与50%的受试者血小板数目达到200×103 / L，本研究指出，给予艾曲波帕50mg，75mg能提供慢性ITP患者有效的治疗。 后续在2009年发表研究中，更进一步的探讨以每日剂量艾曲波帕 50mg治疗3周后血小板仍未上升至50×103 / L以上之ITP患者，将艾曲波帕剂量增加至75mg持续3周后，30%的受试者对艾曲波帕的剂量增加具有感受性并用血小板上升至50×103 / L以上，在上述两个研究中，使用艾曲波帕治疗ITP的实验组患者之出血风险均相对低于对照组。 另外也有研究如REPEAT，EXTEND与RAISE等相继探探以阶段疗程方式重覆投予艾曲波帕或长时间投予艾曲波帕治疗ITP患者。在REPEAT研究中以投药艾曲波帕六周后停药四周方式周期，80%的患者在第一个给药周期后立即有良好的血小板上升反应(血小板上升至50×103 / L以上)，且在这反应良好的患者群中有高达87%的患者在后续的第2,3个给药周期均有达到良好的血小板上升反应。在EXTEND与RAISE等研究中进行长期(3个月与6个)投予艾曲波帕治疗ITP患者，皆可显示达到血小板增加的效果中。 艾曲波帕常见副作用包括头痛(10%)，腹泻(9%)，肌肉酸痛(5-12%)，恶心(4-9%)和疲倦期间应每2周监测肝功能包括血清丙胺酸转胺酶(ALT或GPT)，天门冬胺酸转胺酶(AST或GOT)和胆红素，剂量稳定后则每月监测一次，对出出肝功能异常者，则需每周监测直到肝功能稳定或回到正常值。 更多推荐阅读： 艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症的安全性和有效性 诺华血小板药物艾曲波帕获FDA优先审查指定 艾曲波帕：在重型再生障碍性贫血患者中的研究应用