盐酸沙丙蝶呤(Kuvan)治疗罕见遗传病时的不良反应

盐酸沙丙蝶呤片，适用于对科望治疗有反应的四氢生物喋呤(BH4)缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症(HPA)，可用于成人及4岁以上儿童。科望在0-4岁儿童中无充分的临床用药经验，若必须使用，须在专科医生的严格指导下慎重使用。 盐酸沙丙蝶呤(Kuvan)的药物也被批准用于治疗一种罕见的遗传病，该疾病对四氢生物蝶呤(BH4)响应的苯丙酮尿症(PKU)。 在美国，每12,000至15,000例活产中就有一种发生这种疾病，该疾病导致智力低下，大脑较小，讲话延迟和其他神经系统问题。Kuvan是第一种获准减缓PKU疗效的药物。 FDA的批准基于四项短期(长达30周)临床研究的结果，其中包括579例患者。研究报告的常见不良反应包括头痛，腹泻，腹痛，上呼吸道感染和喉咙疼痛。 患有PKU的人无法分解苯丙氨酸(Phe)，苯丙氨酸是一种在包含蛋白质的食品中发现的氨基酸，例如肉，奶制品和蛋制品。结果，PKU患者会出现高浓度的Phe，对大脑有毒。 FDA说，Kuvan必须与限制Phe的饮食结合使用，使用该药物的患者必须经常检查Phe的血液水平。   推荐阅读： 盐酸沙丙蝶呤（sapropterin）2020年全球最新价格 盐酸沙丙蝶呤薄膜片(sapropterin)说明书