如何看待依达拉奉是数十年来第一款用于治疗ALS的新药

美国食品和药物管理局批准了20多年来首个治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的新药。 每天静注依达拉奉，持续14天，然后停药14天。随后的治疗周期包括14天中有10天的治疗，然后是14天不使用药物。 “在日本了解到使用依达拉奉治疗ALS后，我们迅速与药物开发商就在美国提出营销申请进行了接触，” FDA中心的神经科产品部门副主任Eric Bastings博士药物评估和研究机构的新闻稿中说。 ALS，也称为Lou Gehrig病，是一种进行性疾病，是致命的神经系统疾病，破坏了控制志愿肌肉的神经细胞，包括咀嚼，行走，呼吸和说话的肌肉。大多数患者在症状出现后的三到五年内死于呼吸衰竭。 根据美国疾病控制和预防中心的数据，约有12,000至15,000美国人患有ALS 。 FDA批准Radicava是基于在日本进行的为期六个月的临床试验，该试验包括137名接受了该药物或无效安慰剂的患者。24周后，服用该药物的患者的身体机能下降少于服用安慰剂的患者。 研究结果显示，在服用该药物的患者中，最常见的副作用是瘀伤和行走问题。 一位ALS专家表示，该批准为患者提供了迫切需要的选择。 纽约市哥伦比亚大学医学中心埃莉诺和娄·格里格ALS中心主任尼尔·史奈德博士对《纽约时报》说： “这种影响不大，但意义重大。” “坦率地说，我很高兴第二种药物被批准用于ALS。” 但是Shneider没说他实际上会推荐给ALS患者，因为静脉注射药物给药困难且​​耗时。他在报纸上说：“如果是药丸并且易于服用，我会更愿意使用它。”   推荐阅读：依达拉奉点滴静注(Edaravone )说明书