沙格司亭（Leukine）获批治疗急性辐射综合征造血异常（H-ARS）

据医生China了解到EUKINE是酵母来源的重组人源化粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(rhuGM-CSF)和唯一的FDA批准的GM-CSF。GM-CSF是一种重要的白细胞生长因子，已知通过影响多种细胞谱系的生长和成熟以及这些细胞在抗原提呈中的功能活性，在造血，上皮修复和增强先天宿主防御中起关键作用。Leukine由法国制药巨头赛诺菲(Sanofi)销售。今年2月，Partner Therapeutics从赛诺菲处获得了Leukine的全球授权进一步开发其他适应症，包括黑色素瘤、H-ARS等。目前，Partner公司已经在开展Leukine联合各种免疫肿瘤疗法的临床试验。 在美国，Leukine于1991年获批上市，目前已被批准5个血液学肿瘤学适应症：(1)用于急性髓性白血病(AML)患者，接受诱导化疗后减少中性粒细胞的恢复时间以及减少严重危及生命的感染;(2)动员造血祖细胞进入外周血，以便采用白细胞分离术进行收集;(3)用于接受自体骨髓移植(BMT)治疗的非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、霍奇金淋巴瘤(HL)患者，加速髓系细胞的恢复;(4)用于接受同种异体骨髓移植的患者，加速髓系细胞的恢复;(5)用于BMT失败或延迟植入的患者。 近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Leukine(sargramostim，沙格司亭)用于急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的儿童和成人患者，治疗急性放射综合征造血异常(H-ARS)，以提高生存率。值得一提的是，Leukine是首个在辐射暴露48小时后用药能够明显提高生存率的H-ARS治疗药物。急性辐射综合征(ARS)也被称为辐射毒性或辐射病，是一种由高剂量的穿透性辐射照射身体后引起的急性疾病。当辐射暴露导致骨髓中产生并维持机体免疫系统的干细胞被破坏，就会导致H-ARS，患者发生感染、出血及死亡的风险升高。Leukine可促进血细胞的恢复，这些血细胞在帮助机体免疫系统对抗感染方面发挥着非常重要的作用，从而提高H-ARS患者的存活率。 在接受自体或异基因骨髓移植患者中开展的临床研究作为该适应症的支持性数据，研究表明，Leukine能促进患者白细胞的恢复、降低严重且危及生命的感染发生率、提高存活率。临床研究中，Leukine最常见的副作用是发热、恶心、腹泻和呕吐。Leukine注射液已被报道超敏反应和输注相关反应，对于此类事件，应密切观察患者，尤其是那些存在肺部疾病的患者。 相关阅读推荐：《沙格司亭Leukine的剂量剂量和给药》