阿卡替尼还可治疗巨球蛋白血症！

化学免疫疗法通常是Waldenström巨球蛋白血症患者的标准治疗;然而，传染性和血液学毒性作用是有问题的。阿卡替尼Acalabrutinib是一种选择性的，有效的Bruton酪氨酸激酶抑制剂。试验的目的是评估acalabrutinib在Waldenström巨球蛋白血症患者中的活性和安全性。 这项单臂，多中心，2期试验在法国，意大利，希腊，荷兰和英国的19个欧洲学术中心以及美国的8个学术中心中进行。符合条件的患者年龄在18岁以上，并且接受过初治(拒绝或不接受化学免疫治疗)，复发或难治性(至少接受过一种疗法)需要治疗的Waldenström巨球蛋白血症，东部合作肿瘤小组的工作状态为2以下以前没有Bruton酪氨酸激酶抑制剂治疗。患者在28天的周期中每天两次接受100 mg口服acalabrutinib，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要终点是根据第六届Waldenström巨球蛋白血症国际研讨会(IWWM)和经修改的第三届IWWM研讨会标准，由研究者评估的总体缓解程度(至少为轻微缓解)。在接受至少一剂治疗的所有患者中评估主要结局和安全性。 在2014年9月8日至2015年12月24日之间，对122例患者进行了资格评估，其中106例(87%)患者接受了acalabrutinib的治疗(14例为初治患者，92例复发或难治性疾病)。中位随访27·4个月(IQR 26·0–29·7)，14例未接受过治疗的患者中有13例(93%[95%CI 66-100])总体缓解，86例(93%[根据修订的第3和第6个IWWM标准，对92例复发或难治患者进行了评估。14例初治患者中的7例(50%)和92例复发或难治患者中的23例(25%)在研究中中断了治疗。超过5%的患者发生的3-4级不良事件为中性粒细胞减少症(106例患者中的17例[16%])和肺炎(7例[7%])。一名(1%)患者发生3-4级房颤，三名(3%)患者发生3-4级出血。最常见的严重不良事件是下呼吸道感染(n = 7 [7%])，肺炎(n = 7 [7%])，发热(n = 4 [4%])，蜂窝织炎(n = 3 [3] %])，跌倒(n = 3 [3%])和败血症(n = 3 [3%])。肺炎(n = 5 [5%])和下呼吸道感染(n = 4 [4%])被认为与治疗有关。据报道有1例与治疗有关的死亡(颅内血肿)。 这项研究提供的证据表明，对于初治，复发或难治性Waldenström巨球蛋白血症的患者，acalabrutinib可作为单药治疗有效，安全性可控。需要进一步的研究来确定其对当前标准治疗的疗效，并研究联合疗法是否可以改善预后。 更多阿卡替尼相关资讯：如何看待阿卡替尼的药效吸收？