诺西那生钠是什么？

据医生China数据库了解脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种遗传性神经肌肉疾病，在活产新生儿中发病率约为1/10000左右，属于罕见病。临床表现为进行性、对称性、肢体近端为主的肌肉无力、萎缩。其发病原因是由于SMN蛋白质的缺失导致胚胎早期细胞大量凋亡，脊髓前角细胞无法耐受低水平的SMN蛋白。该病根据发病年龄和运动功能可分为4类，其中最严重也是最常见的一类(SMA I型)会在婴儿小于6个月时发病，患儿通常在2岁左右死于吸入性肺炎。 长期以来，SMA在中国都缺乏有效的治疗手段和治疗药物，诺西那生钠注射液的上市，标志着SMA在中国不再是“无药可医”的罕见病，这也为SMA患者群体带来了希望。诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸，采用专有的反义技术开发，通过鞘内注射给药，直接将药物输送到运动神经元出现病变的部位，即脊髓周围的脑脊液中。 目前，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。作为全球唯一一个获批治疗SMA的药物，诺西那生钠注射液已在全球40多个国家和地区的6600余位SMA患者进行过治疗，治疗时间最长达6年。在临床的实验中，诺西那生钠注射液最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘，常见严重不良反应是肺不张。在已上市国家中曾因定价高昂备受争议，将来若要使中国患者可及，或也需依赖其他强大支付方。 2019年4月，诺西那生钠注射液在中国正式上市，获批治疗SMA。SMA治疗药物在中国上市，相关患者或可告别“无药可医”局面。该药物研发历时十余年，有中国科学家参与研发过程，但是中国药企多缺席孤儿药市场。 相关阅读推荐《一针药70万？诺西那生纳何时纳入医保》