高达70万元一支的诺西那生钠注射液是怎么回事？

小编了解到昨日登上微博热搜的医保局回应一针药卖到70万元的高昂定价，而在澳大利亚只卖41澳元(折合成人民币约205元)的差价引发争议。那么，引起这么大争议的药品是什么呢? 美国FDA批准为脊髓肌肉萎缩症的第一款治疗药物诺西那生钠注射液(Spinraza)。SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病。诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物。截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销，包括澳大利亚。 药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。 8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。” 该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。” 诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。 根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。 近年来，国家陆续出台一系列政策，加速罕见病药物审批，提高罕见病患者用药保障，SMA这一罕见疾病率先受益于国家罕见病相关政策。 浙江等地已建立罕见病用药保障机制。根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元。在谈及针对一些地区出台的关于罕见疾病的地方政策时，工作人员表示，一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策，但是就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。 公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。 相关阅读推荐《诺西那生钠注射液(Spinraza)的相关说明介绍》