如何看待阿伐普利尼片的缓解率？

美国食品药品监督管理局(FDA)批准了酪氨酸激酶抑制剂Ayvakit(阿伐普利尼片， Blueprint Medicines Corporation)用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年人，后者患有血小板源性生长因子受体α(PDGFRA))外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。 该批准基于单臂开放标签NAVIGATOR试验的数据，该试验评估了Ayvakit对43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。患者每天接受一次Ayvakit，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。初始起始剂量为400mg后，由于毒性，推荐剂量后来降至300mg。主要终点是使用改进的RECIST v1.1基于独立放射学审查得出的总体缓解率(ORR)。 该研究发现，PDGFRA 18外显子突变的患者的ORR为84%(95%CI，69-93)，其中7%的患者具有完全缓解，77%的患者具有部分缓解。对于具有PDGFRA D842V突变的患者，ORR为89%(95%CI，75-97)，其中8%的患者具有完全缓解，而82%的患者具有部分缓解。该研究未达到中位缓解持续时间，但在有18个外显子突变的缓解患者中，有61%(n = 22)的患者观察到≥6个月的缓解(11例持续缓解的患者从发病后开始随访少于6个月)的回应)。 关于安全性，最常发生的治疗不良事件为水肿，恶心，疲劳/乏力，认知障碍，呕吐，食欲下降，腹泻，头发颜色变化，流泪，腹痛，便秘，皮疹和头晕。 更多阿伐普利尼片相关资讯：什么病可用阿伐普利尼片进行治疗？