阿伐普利尼片是一种什么抑制剂？

惰性(ISM)和阴燃性SM(SSM)的患者可能患有严重的肥大细胞(MC)介体症状，这是由于KIT D816V突变引起的MC增殖/过度激活所致。没有批准的疾病缓解疗法。阿伐普利尼片Avapritinib是一种有效的口服KIT D816V抑制剂，在一项1期研究中引起了深层MC负荷的减少。 PIONEER(NCT03731260)是阿伐普利尼在ISM / SSM患者中受支持治疗控制不足的一项随机，双盲，安慰剂对照，2期临床研究。目的是确定第1部分中推荐的第2期剂量(RP2D)(相对于安慰剂为25mg，50mg，100mg)，并根据总症状评分(TSS)的变化比较avapritinib在RP2D与安慰剂时的疗效(第2部分) ISM症状评估表。 第1部分已完成入组(N = 39名ISM患者)。基线特征包括TSS的中位数(范围)为52(19–100)，骨髓MC浸润率为10%(1–60%)和血清类胰蛋白酶为45(6-416)ng / mL。截至2019年10月29日，平均研究时间为10周，盲法数据显示，分别有36%和51%的患者将TSS和类胰蛋白酶的最佳减少率≥25%。胰蛋白酶降低≥25%的患者的平均TSS降低是胰蛋白酶降低<25%的患者的3倍(34%对11%; 95%置信区间：1.6–6.9)。常见不良事件(所有级别，≥3级)为恶心(18%，0%)，头痛(15%，0%)和头晕(13%，0%)。 TSS和类胰蛋白酶的减少已在研究中出现，表明类胰蛋白酶的减少与症状改善显着相关。 更多阿伐普利尼片相关资讯：如何看待阿伐普利尼片的缓解率？