波生坦在小儿群体的安全性和耐受性如何？

据悉，在FUTURE-1中对患有肺动脉高压(PAH)的儿童评估了波生坦的新型制剂，该制剂具有其药代动力学和临床特征。随后的III期开放标签长期扩展研究FUTURE-2，旨在提供长期耐受性，安全性和探索性疗效数据。 儿童(≥2 和< 12每天两次 mg / kg的，如果不能忍受，则滴定至2 mg / kg。通过治疗紧急不良事件(AE)，严重的AE，生长和实验室测量评估安全性和耐受性。探索性疗效终点包括PAH恶化时间和长期生存。所有分析均基于两项研究的汇总数据进行。 )患有特发性或遗传性PAH的患者，他们在FUTURE-1中完成了12周的治疗，并且认为波生坦对其有益，并继续接受波生坦治疗。 36名患者入选FUTURE-1，33名继续入选FUTURE-2。暴露于波生坦的总体中位时间为27.7(1.9-59.6)年时，。 个月。32例(88.9%)患者出现了治疗紧急AE。认为15例(41.7%)患者与治疗有关。在51种严重AE中，有3种被认为与治疗有关：2种报告的PAH恶化发生率和1种自身免疫性肝炎发生率。六人死亡;没有人被认为与治疗有关。Kaplan–Meier对PAH恶化的无事件估计分别为28.9和78.9%和73.6%。 小儿波生坦制剂通常具有良好的耐受性，用于儿童时其安全性与成人制剂相当，该结果与波生坦在以前的较短时间的儿科和成人PAH研究中的疗效特征相符。 更多波生坦相关资讯：波生坦可以改善内皮功能吗？