伊布替尼—唯一获FDA三项突破性治疗指定药品

就医生China了解到伊布替尼(伊鲁替尼)是由强生和Pharmacyclics合作开发，是全球第一个上市的BTK抑制剂，于2013年11月获得FDA批准上市，商品名为“Imbruvica”。截止目前，伊布替尼已在80多个国家或地区获批，2019年销售额突破80亿美元，上市六年累计销售额高达236.27亿美元。伊布替尼已获得FDA、EMA和PMDA批准上市，主要用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞性白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、巨球蛋白血症(WM)等多种适应症。其中CLL/SLL患者人群数量较大。最新研究数据，伊布替尼能够提高CLL/SLL患者的生存期。

在安全性方面，伊布替尼组常见的不良反应(AEs)发生率在治疗超过1年后呈现出不断降低的态势。诸如感染、出血、腹泻以及特别关注的房颤等副作用(AEs)发生率均随着治疗时间的延长而不断降低。此外，高血压及白内障发生率有相应的增高，但白内障发生率增高考虑与年龄相关，而高血压在临床上也是易于处理的。总体上，≥3级的AEs越来越少，很少有CLL/SLL患者因AEs而停止治疗。

在耐药性问题上，通过5年随访发现，在伊布替尼治疗过程中真正出现疾病进展(PD)的发生率仅为6%，即便有些CLL/SLL患者为部分缓解(PR)，残存有淋巴瘤细胞，但其预后仍较好，而克隆演变率也较低。5年随访的PD仅为6%，副作用也可控且随着治疗时间延长而降低，这无疑为医生及CLL/SLL患者带来足够的信心。

目前我国慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤患者，化疗是一种有效的治疗选择，但目前大多数患者不可避免地出现了耐药和复发，导致患者面临不良预后和无药可用的局面。随着进口靶向药物利妥昔单抗、伊马替尼出现，目前已占据市场的主导地位。伊布替尼是一个高效、高选择性的小分子BTK抑制剂，适用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴性白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤(MCL)患者的的治疗，上市之后销售额增长迅猛。

2013年，伊布替尼获美国FDA批准上市，成为唯一一个获得FDA三项突破性治疗指定的药品，用于治疗套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和染色体17p缺失的慢性淋巴细胞白血病。

相关阅读推荐：《伊布替尼在治疗淋巴瘤中的地位》