新药丨靶向药吉列替尼可提高急性髓系白血病的生存率

商品名：XOSPATA 药品名：吉列替尼 GILTERITINIB 美国获批时间：20181128(国内尚未获批) 适应症：用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病(AML)成人患者(约占患者总数的1/3)。基因突变需通过FDA批准的伴随诊断确认。 产品特点：Xospata是一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂，能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用，并且还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。 新试验结果令人振奋 参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者，他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应(复发/难治性)。他们被随机分配到Gilteritinib治疗或标准化疗组。 结果显示： 接受Gilteritinib治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长(中位总生存时间为9.3个月对5.6个月)，而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平(接受Gilteritinib治疗的患者占34%，接受化疗的患者占15%)。 对于Gilteritinib组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11%的患者因副作用而停用Gilteritinib。 靶向FLT3可提高生存率 Perl博士解释说，携带某些FLT3突变的患者通常病情侵袭性更强，总体存活率较低。 FLT3基因的这些突变使得FLT3蛋白在白血病细胞中始终处于活性状态，从而推动白血病细胞增殖和存活。因此，研究人员将FLT3视为一个很好的癌症治疗靶点。Gilteritinib可通过与突变的FLT3蛋白结合并阻断其活性，来杀死白血病细胞。 其他的FLT3抑制剂有些正在临床试验中，有些已被批准用于AML治疗，例如，2017年，FDA批准米哚妥林(Midostaurin ，商品名Rydapt)用于正在接受化疗的伴有FLT3突变的新确诊AML患者。 然而，对于复发性和难治性AML，Gilteritinib单药治疗的应答率、耐受性、应答持续时间以及避免某些常见耐药机制的能力，是临床中最成功的。” Perl博士说，“此外Gilteritinib以片剂给药，这比化疗更容易，也更方便。”