TRK融合癌患者将如何看待拉罗替尼的药理活性？

TRK融合是多种肿瘤的致癌驱动因素，其中许多可能涉及中枢神经系统(CNS)。拉罗替尼Larotrectinib是FDA批准的用于治疗TRK融合癌的选择性TRK抑制剂(Drilon等人，NEJM 2018)。在这里，我们报告了在扩大的TRK融合阳性原发性中枢神经系统肿瘤中larotrectinib的临床活性。 在两项临床试验(NCT02637687和NCT02576431)中，经larotrectinib治疗的局部分子检测发现患有带有NTRK基因融合的原发性CNS肿瘤患者。给予Larotrectinib直至疾病进展，停药或出现不可接受的毒性。疾病状态由研究者评估(RANO)。数据截止日期：2019年2月19日。 确定了18例具有不同组织学类型的神经胶质瘤的患者(11例高级别，4例低级别，3例未知)。这些患者的基因融合涉及NTRK2(n = 13)，NTRK1(n = 3)和NTRK3(n = 2)。中位年龄为10.5岁(范围1.3–79.0);14例患儿(<18)。在14例可评估患者中，客观缓解率为36%(2例CR(待确认)，3例PR)，其反应见于高，低度疾病和不同组织学。9名患者患有SD。24周疾病控制率为71%。治疗持续时间从0.03+个月到16.6+个月不等。 Larotrectinib在患有颅内疾病的TRK融合癌患者中活跃。在各种级别和组织学的原发性中枢神经系统肿瘤中均观察到客观反应和持久的疾病控制。这些结果进一步支持对原发性中枢神经系统肿瘤患者中NTRK基因融合的扩展测试。 更多拉罗替尼相关资讯：晚期实体瘤使用长期拉罗替尼可行吗？