赛乐西帕耐受性和安全性研究

TRANSIT-1是一项前瞻性，多中心，开放标签，单组，3b期研究。其主要目的是评估转变，从吸入的安全性和耐受性曲前列环素口服赛乐西帕selexipag 在PAH患者，该研究招募了美国12个中心的患者。 该研究包括一个筛选期(长达30天)，然后是一个主要治疗期(16周)，此后患者可以进入延长的治疗期，直到selexipag上市(图1)。在完成安全性随访(30天)后，患者完成了研究，安全性随访是在患者最后一次使用研究提供的药物后开始的(患者一旦获得批准并可获得，便转用商业药物)。在主要治疗期的前12周(过渡期)，通过平行升高Selexipag和降低吸入性Treprostinil的方法，招募的患者从吸入曲前列环素过渡至selexipag。后者开始于selexipag发作后的第一天，并在第8周结束时完成。 图1。TRANSIT-1(从吸入曲前列环素到口服塞来昔帕格过渡的耐受性和安全性肺动脉高压患者的研究设计。该研究包括一个筛选期(长达30天)，然后是一个主要治疗期(16周)，此后患者可以改用市售的来昔帕格或进入延长的治疗期，直到来昔帕格可用为止。在研究中患者最后一次使用selexipag剂量后开始进行安全性随访(30天)。筛查后，入组患者开始升高沙来昔帕和平行降低吸入性曲前列环素的剂量。后者开始于selexipag发作后不早于1天，并且必须在第8周结束时完成。但是，滴定最终要由研究者自行决定。EOT：治疗结束;ETP：延长治疗时间;HTD：最高耐受剂量;MTP：主要治疗期。 在37位筛查患者中，有34位入选。3例患者终止了selexipag的治疗，但完成了安全性随访(图2)。患者多数为女性(82.4%)，基线时为WHO FC II(73.5%;表1 )。除吸入曲前列环素外，大多数患者(67.6%)正在接受ERA和PDE-5i或sGC刺激剂。在研究之前，患者接受曲前列环素吸入的时间平均为3.3年(标准差为2.52)。12位患者(35.3%)每节接受超过9次呼吸，因此剂量高于每天4次的目标维持剂量 54 µg。 总之，在精心选择的临床稳定的PAH患者中，我们显示了从吸入曲前列环素到口服塞来昔帕的持续过渡。根据临床测量，大多数过渡期患者在随访期间保持稳定。Selexipag治疗与比吸入曲前列素更大的患者额定便利相关联。 更多肺动脉高压相关资讯：肺动脉高压患者使用伊洛前列素的效果如何？