赛乐西帕在儿科治疗中的效果如何？

欧洲儿科肺血管疾病网络(EPPVDN)在迄今规模最大的探索性儿科队列中研究了追加的selexipag的安全性和有效性，selexipag是经批准可用于成人肺动脉高压(PAH)的口服前列环素受体激动剂。 这是对15个连续的PAH患儿进行的前瞻性观察性研究，在3个中心接受口服口服塞来昔帕治疗。大多数患者在基线和中位随访8个月时接受了心脏导管检查。所有患者均进行了临床，超声心动图和N末端pro b型利钠尿肽研究，包括EPPVDN小儿肺动脉高压(PH)风险评分。 使用selexipag期间没有死亡。15名患者中有2名最终接受了肺移植。一名可遗传PAH患者死于静脉曲前列环素(塞来昔帕关闭)。平均右心房压力，肺动脉压(PAP)与全身动脉压(SAP)的比率(平均PAP /平均SAP，舒张期PAP /舒张期SAP：−17%)和经肺压梯度(TPG)(平均TPG ：-17%;p <0.01;舒张性TPG：-6 mm Hg;p <0.05)在治疗后有所改善(n  = 10)。Selexipag治疗可改善右心室收缩功能(三尖瓣环平面收缩率：+ 14.5%;p<0.01)和功能等级。非侵入性和合并侵入性/非侵入性PH风险评分均得到改善(较低风险：+ 18%−22%，较高风险：−35%−37%;p <0.05)。总体而言，selexipag的疗效是可变的，在病情较轻的患者中通常反应更好。 对PAH患儿的口服selexipag进行良好的耐受性和严密监测是安全的。附加的selexipag治疗可改善约50%的患者的几种与结局相关的变量，并防止另外27%的患者疾病进展。新颖的EPPVDN儿科PH风险评分正确显示了这些药物的作用，可用于临床随访，并应在较大的前瞻性研究中进行验证。 更多赛乐西帕相关资讯：赛乐西帕耐受性和安全性研究 相关药品推荐：易瑞沙/吉非替尼、达拉非尼、色瑞替尼、拉罗替尼