治疗软组织肉瘤的新选择:帕唑帕尼
软组织肉瘤来源于脂肪、筋膜、肌肉、纤维、淋巴及血管,每种都有不同的组织学、生物学特性和不一样的局部浸润、血行和淋巴转移倾向。肺转移较常见,按身体不同部位的发病几率排列为下肢、躯干、头颈、上肢,后腹膜也可出现脂肪肉瘤和纤维肉瘤。软组织肉瘤可发生于任何部位,约75%的病变位于四肢(最常见于大腿)。软组织肉瘤多为恶性。
帕唑帕尼是第一个用于非胃肠间质瘤和非脂肪细胞软组织肉瘤的口服药,亦是第一个用于治疗非胃肠道间质瘤软组织肉瘤的三期研究。
随机、双盲、安慰剂对照、多中心PALETTE试验的结果。该研究入选369名对化疗无响应或不能进行化疗的软组织肉瘤患者,脂肪细胞STS和胃肠道间质瘤患者不在入之列。受试者被随机以2∶1分入帕唑帕尼800 mg/d组或安慰剂组。
试验主终点为病情无进展生存率,通过独立的放射审查评估。次终点包括总生存率、总治疗反应率和反应期。与安慰剂组相比,帕尼替尼组的中位病情无进展生存期为4.6个月,安慰剂组为1.6个月;在9个月的试验期内,给药组的治疗总反应率为4%,安慰剂组为0%。
与安慰剂相比,标准化疗失败的患者在使用帕唑帕尼后显著改善患者的无进展生存期,对于软组织肉瘤患者来说,帕唑帕尼有可能成为治疗的新选择。
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