帕纳替尼在儿童用药的耐受性和效果如何？

巨相关数据表明，回顾性地收集了国际童年慢性粒细胞白血病登记处注册的11名慢性粒细胞白血病(CML)儿童和经ponatinib治疗的3名Ph +急性淋巴细胞白血病(Ph + ALL)儿童的数据。帕那替尼对患有费城染色体阳性(Ph +)白血病的成年人有效，但尚无有关该酪氨酸激酶抑制剂在儿童中使用的数据。 这项研究的目的是描述在患有Ph +白血病的小儿队列中同时使用帕纳替尼ponatinib的耐受性和疗效。 在11名女孩和3名男孩(中位年龄14岁)中，ponatinib被用作第二至第八线治疗药物。普纳替尼以单药治疗(9例)或联合化疗(8例)的方式给药。ponatinib开始时的疾病状况如下：晚期CML(n = 8)，慢性CML没有达到分子应答(n = 2)或T315I突变(n = 1)和Ph +分子(n = 1)或骨髓(n = 2)中的ALL复发。给予的中位剂量为21.4 mg / m 2ponatinib的中位疗程为2.5个月。单独使用Ponatinib或与化学疗法联合使用16次，可在50%的病例中实现主要的分子反应。Ponatinib被用作4例移植的桥梁。在仅使用ponatinib治疗的9例患者中，毒性等级III–IV(2例)仅是血液学检查。没有观察到与ponatinib相关的血管事件。 对于已接受多种疗法失败的Ph +白血病儿童，Ponatinib可能是合理的其他治疗选择。 更多帕纳替尼相关资讯：造血肝细胞移植后使用帕纳替尼安全吗？ 热门药品相关推荐：维纳托克、帕纳替尼、伊布替尼