使用帕纳替尼是否安全，其不良反应有哪些？

费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病中化学疗法和ponatinib的联合使用有望成为该疾病的新治疗标准。但是，需要长期的疗效和安全性数据。研究目的是在此正在进行的2期临床试验中，评估该方案对新诊断为费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者的长期疗效和安全性。 在美国的单中心2期单臂试验中，依次纳入了以前未治疗过的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的成年患者。符合条件的患者，新诊断为费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病，年龄在18岁或以上，东部合作肿瘤小组的表现状态为2或以下，左心室射血分数高于50%，并且肝和肾功能良好(血清)胆红素≤3·0 mg / dL，血清肌酐 ≤3·0 mg / dL，除非研究者认为是由白血病引起的较高水平。患者接受21天的八个周期，在两种药物组合之间交替进行：超分割环磷酰胺，长春新碱，阿霉素和地塞米松(超CVAD)以及大剂量甲氨蝶呤和阿糖胞苷。在第1周期的前14天，每天以45 mg的剂量口服给予Ponatinib，然后在随后的周期中以45 mg /天的剂量连续口服。在对37位患者进行治疗后，对方案进行了修改，以在第2周期将ponatinib的剂量减少至每天30 mg，一旦完成了完整的分子反应(定义为无可量化的 BCR-ABL1转录本)，则进一步减少至15 mg。完全缓解的患者无限期接受ponatinib维持治疗(每天30 mg或15 mg)，长春新碱(在第1天静脉注射2 mg)和泼尼松(1-5天内口服200 mg)，为期2年。主要终点为3年无事件生存率在意向性治疗人群。 研究纳入了2011年11月19日至2018年4月4日之间的中位年龄为47岁(IQR 39-61)的76位患者。3年无事件生存率为70%(95%CI 56-80) 。最常见的3级或4级不良事件是感染(n = 65，86%)，转氨酶升高(n = 24、32%)，胆红素升高(n = 13、17%)，胰腺炎(n = 13、17%) )，高血压(n = 12、16%)，出血(n = 10、13%)和皮疹(n = 9、12%)。六名患者在接受研究治疗时死亡。三名患者(4%)死于感染，一名(1%)死于出血。2例患者因早期使用ponatinib而死于心肌梗塞;协议修订后均未发生死亡。 化学疗法与ponatinib的组合可有效地使新诊断为费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的患者长期缓解。该方案可能代表该人群的新护理标准。与化疗加早期酪氨酸激酶抑制剂相比，有必要进行一项随机的，3期研究来评估这种组合的疗效。 更多帕纳替尼相关资讯：帕纳替尼剂量的改变会对其不良反应产生哪些影响？ 热门药品相关推荐：维纳托克、帕纳替尼、伊布替尼