如何看待帕纳替尼的总体缓解率？

严格的临床试验患者招募标准通常会降低结果的普遍性，研究人员研究了慢性骨髓性白血病(CML)患者在临床试验之外如何使用帕纳替尼ponatinib。 回顾性研究纳入了以色列7个医疗中心接受过ponatinib治疗的所有诊断为CML的患者。 从2011年至2016年，确定了接受庞加替尼治疗的37例CML患者，慢性期21例和晚期16例。只有9位患者(26%)携带T315I(315位的苏氨酸到异亮氨酸突变)。所有患者均已接受≥1种酪氨酸激酶抑制剂。患者队列的中位年龄为43岁(范围为9-82岁)，明显比预期的CML复发或难治性患者年轻，比参加PACE的患者中位年龄年轻20岁(费城阳性帕那替尼阳性，淋巴细胞白血病和CML评估)试验。在14个月的中位随访期间(1-51个月)，总缓解率为85%。在34位患者中，有16位(47%)至少经历了主要的分子反应。 在全部37位患者中的现实生活中，ponatinib是一种“小众药物”，专门针对独特的年轻的CML患者(无论是否患有T315I突变)而设计，在这一与PACE队列非常不同的高度选择的人群中，ponatinib的总体缓解率很高。 更多帕纳替尼相关资讯：帕纳替尼联合化疗的预后效果怎么样？ 热门药品相关推荐：维纳托克、帕纳替尼、伊布替尼