镰状细胞病的治疗药物有哪些？

镰状细胞病是一种遗传病，由于存在异常形式的血红蛋白(一种将氧气携带到体内各种细胞和组织的蛋白质)，因此会影响红细胞(RBC)的形状。RBC变得坚硬且呈S-(镰状)形状，从而阻碍了它们在血管内的移动。 美国食品和药物管理局(FDA)已批准包括干细胞移植，Endari和Oxbryta的疗法来治疗镰状细胞病。目前正在研究几种实验疗法，其中一些致力于改善血液流动。这些总结如下。 奥林奇瓜 Olinciguat(IW-1701)是由Cyclerion Therapeutics开发的一种研究性可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激疗法 。FDA 于2018年授予其孤儿药资格。 在镰状细胞疾病中，镰状RBC破裂并释放血红蛋白和一种称为精氨酸酶的酶进入血液。它们与一氧化氮(NO)结合，一氧化氮是一种信号分子，参与促进血液流动，降低其总体利用率并导致sGC产量降低。 Olinciguat刺激sGC的产生，从而导致称为环鸟苷单磷酸(cGMP)的信号传导分子的产生增加，这是血管松弛的重要调节剂。 在镰状细胞病患者中，单剂量(NCT02572349)和多剂量(NCT02792998)奥林西瓜的1期临床试验显示出良好的耐受性，cGMP水平升高，血压降低和肾脏清除率低。 利奥西呱 Riociguat 是鸟苷酸环化酶刺激剂，由Bayer在美国以Adempas的名称出售。Riociguat增加了鸟苷酸环化酶的活性，该酶在被一氧化氮(NO)激活后会产生cGMP。 肺内血管中cGMP可用性的提高可缓解血压，促进心脏功能并帮助患者更加活跃。 Riociguat 在治疗镰状细胞病患者的肺动脉高压中的有效性正在2期临床试验(NCT02633397)中进行研究。 替卡格雷 Ticagrelor是由阿斯利康(AstraZeneca)制造的批准的血液稀释剂，在美国以Brilinta的形式销售。它是为患有心脏病的人提供的处方药，以减少发生血栓，中风或其他心脏病发作的风险。 替卡格雷用于减少镰状细胞疾病，因为它具有减少血管阻塞的能力。 在患有镰状细胞疾病的人中，红细胞通常会粘在血管内壁上并结块，导致急性疼痛发作，称为血管闭塞性危机(VOC)。镰状细胞病患者显示出比正常人更多的活化血小板，这可以进一步促进RBC与血管壁的粘附性，从而导致阻塞。 替卡格雷可以阻断P2Y 12受体的活性，该受体对凝血很重要，从而减少血小板结块和血管阻塞。 更多利奥西呱相关资讯：特发性间质性肺炎使用利奥西呱效果将减弱？ 热门药品相关推荐：维纳托克、帕纳替尼、伊布替尼